【专家述评】｜靶向治疗与免疫治疗在放射性碘难治性分化型甲状腺癌中的应用与前景
本综述拟重点总结靶向治疗与免疫治疗在RAIR-DTC中的应用现状、难点及展望。
中国癌症杂志 - 基因突变，放射性碘难治性分化型甲状腺癌 - 2025-03-06
论文解读｜Wei Wang教授团队揭示AAV血清型在Krabbe病iPSCs衍生脑类器官中的基因治疗潜力
该研究利用Krabbe病患者诱导多能干细胞（iPSCs）衍生的脑类器官模型，筛选出具有高效感染能力的AAV血清型，并验证了其在基因治疗中的潜力。
Genes and Diseases - Krabbe病，AAV血清型 - 2025-03-06
美国《药物开发平台技术认定计划行业指南草案》及其对我国细胞和基因治疗监管的启示
中国监管机构可借鉴美国经验，建立类似的平台技术认定框架，加强监管机构与企业的沟通交流，促进国际经验交流，以推动CGT行业的创新和规范发展，提高患者对先进医疗产品的可及性。
中国新药杂志 - 药物开发平台 - 2025-03-06
【协和医学杂志】人脐带间充质干细胞在膝骨关节炎治疗中的研究进展
本文将阐述hUC-MSCs在KOA治疗方面的作用原理、干预方案、效果及安全性，以期为KOA临床治疗提供更多可行方案。
协和医学杂志 - 膝骨关节炎，人脐带间充质干细胞 - 2025-02-28
【协和医学杂志】银屑病关节炎药物治疗进展
本文综述了银屑病关节炎的治疗药物。传统合成改善病情抗风湿药如甲氨蝶呤等是一线用药，生物制剂依作用机制分 4 类，靶向合成药含 JAK、TYK 抑制剂等，医生需依患者情况选药。
协和医学杂志 - 药物治疗，银屑病关节炎 - 2025-02-28
脊髓性肌肉萎缩症SMN1基因区域的基因组分析
研究通过对SMA患者SMN1基因的全面测序，发现了两种新的基因突变，并揭示了SMN1基因内含子6中的多个SNVs。
MedSci原创 - 脊髓性肌肉萎缩症 - 2025-02-28
Small：重庆大学王槐志等团队合作研究发现铜-锰基纳米材料诱导铜死亡并增强抗肿瘤免疫反应
该研究开发了一个新型Cu2O-MnO@PEG（CMP）纳米材料，用于肿瘤治疗。CMP直接介导肿瘤细胞的铜死亡，增强肿瘤微环境（TME）中的抗肿瘤免疫反应以诱导肿瘤消退。
iNature - 铜死亡，抗肿瘤免疫反应 - 2025-02-28
【专家述评】｜ 碘难治性分化型甲状腺癌的治疗进展及展望
本文就近几年在碘难治性分化型甲状腺癌治疗领域的新药物和新技术进行综述，辅助指导临床的同时，期盼未来能拥有更多个体化、精准化的治疗选择，来进一步提升这部分患者的生存质量和生存期。
中国癌症杂志 - 分化型甲状腺癌，放射性碘难治性 - 2025-02-28
罕见病专栏|肢体乏力10余年——远端型遗传性运动神经病
本文报告我院门诊2021年诊治1例可疑dHMN患者，以增加临床医生对dHMN的认知。
中国神经精神疾病杂志 - 远端型遗传性运动神经病，BSCL2 - 2025-02-27
罕见病专栏|中年女性，进行性走路困难35年余——POLR3A基因复合杂合突变致HLD7
本病以对症支持治疗为主。本文通过对该病例的报告及文献回顾，期望提高对HLD7及POLR3-HLD疾病谱系的认识，并为临床诊治提供参考。
中国神经精神疾病杂志 - POLR3A，髓鞘形成不良的脑白质营养不良7型 - 2025-02-27
好文推荐 | 同一家系ALS患者和正常人骨间肌组织的差异蛋白分析
本研究拟从罕见的家族性肌萎缩侧索硬化症患者中找到相关的蛋白，为临床治疗研究提供相关的资料，为未来治愈该疾病提供思路。
中风与神经疾病杂志 - 蛋白质组学，肌萎缩侧索硬化症 - 2025-02-26
罕见病专栏|中年男性，进行性行走困难——遗传性痉挛性截瘫7型二家系
通过对相关文献进行回顾，总结了本病的基因型和表型特点，以期进一步提高对该病的认识，并为临床诊治提供参考。
中国神经精神疾病杂志 - 遗传性痉挛性截瘫7型，SPG7 - 2025-02-26
【衡道丨病例】病理诊断——右侧胸膜SMARCA4缺失性腺癌
本期，我们将通过1例右侧胸膜SMARCA4缺失性腺癌的病例为大家详解SMARCA4缺失的非小细胞肺癌的病理诊断知识。
衡道病理 - 病理诊断，SMARCA4 - 2025-02-26
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