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2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033]
指南
其它
CDD（CDKL5 缺乏症）所致癫痫发作的常规治疗包括抗癫痫药物。目前尚无控制 CDD 所致癫痫发作的特效疗法，因此患者常常尝试多种抗癫痫药物及附加治疗。
2022 Endo-ERN临床实践指南：先天性垂体或性腺生殖激素缺乏症患者青春期诱导以及向成年性激素替代的过渡
指南
其它
2022年4月，欧洲罕见内分泌疾病参考网(ENDO-ERN)发布了先天性垂体或性腺生殖激素缺乏症患者青春期诱导以及向成年性激素替代的过渡指南。指南主要目的是为先天性垂体或性腺生殖激素缺乏症患者的临床评
国家药监局药审中心关于发布《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》的通告（2024年第18号）
指导原则
其它
2024-03-01
为规范和指导生长激素缺乏症新药的研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》。
