FDA在2025年1-2月审批的创新药物

根据美国FDA官网显示，2025年1月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗活动性克罗恩病、阿尔茨海默病、结直肠癌、乳腺癌等疾病。

一、司美格鲁肽新适应症

商品名：Ozempic

适应症：2型糖尿病慢性肾病

研发公司：诺和诺德

2025年1月28日，诺和诺德宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ozempic(semaglutide，司美格鲁肽)扩大适应症范围，用于降低患有2型糖尿病(T2D)和慢性肾病(CKD)的成年人持续估计肾小球滤过率(eGFR)下降、终末期肾病和心血管死亡的风险。Ozempic还可作为饮食和运动的辅助手段，以改善2型糖尿病成人患者的血糖控制，并降低患有2 型糖尿病和已确诊心血管疾病的成人患者发生重大不良心血管事件的风险。

该批准基于随机、双盲、安慰剂对照的FLOW试验(ClinicalTrials.gov:NCT03819153)的数据，该试验评估了semaglutide(一种胰高血糖素样肽-1受体激动剂)作为标准护理的辅助药物对肾脏结局的影响，以预防肾功能损害的进展以及肾脏和心血管(CV)死亡的风险。

该研究招募了3533名患有T2D和CKD(定义为eGFR 25至75mL/min/1.73m2，尿白蛋白/肌酐比[UACR] >100且< 5000mg/g)的参与者。研究参与者被随机分配接受每周一次1mg的semaglutide(n=1767)或安慰剂(n=1766 ),并接受中位41个月的随访。

根据主要复合终点事件首次发生的时间确定疗效，主要复合终点事件定义为:根据慢性肾脏疾病流行病学协作(CKD-EPI)公式，与基线相比，eGFR持续下降50%或以上，持续eGFR (CKD-EPI)低于15mL/min/1.73m2，开始慢性肾脏替代治疗(透析或肾移植)，以及肾脏疾病死亡或心血管疾病死亡。

研究结果显示，与安慰剂相比，semaglutide治疗将主要复合终点的发生率降低了24%(风险比[HR]，0.76 [95% CI，0.66-0.88]；P =.0003)。复合终点的CKD和CV成分都有助于降低风险。在确定的次要终点方面，Semaglutide也优于安慰剂，次要终点包括eGFR的年变化率(CKD-EPI)、主要不良心血管事件(非致死性心肌梗死、非致死性中风、心血管死亡)的发生时间和全因死亡的发生时间。

二、mirikizumab-mrkz，米吉珠单抗

商品名：Omvoh

适应症：活动性克罗恩病

研发公司：礼来

2025年1月15日，礼来公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omvoh(mirikizumab-mrkz，米吉珠单抗)，用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病(CD)。继2023年10月批准作为成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)的首个治疗药物之后，Omvoh现已在美国获批用于治疗两种炎症性肠病(IBD)。

Mirikizumab-mrkz是一种人源化IgG4单克隆抗体，可选择性结合人IL-23细胞因子的p19亚基。通过阻断与IL-23受体的相互作用，mirikizumab抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放。这是首个在获批时提供克罗恩病两年3期疗效数据的生物疗法。该药物旨在减少胃肠道的炎症，这是克罗恩病病理的重要方面。

此外，礼来公司还在欧盟和日本提交了Omvoh用于克罗恩病的上市申请，并表示计划进行更多全球提交。Omvoh目前已在44个国家获批，用于治疗溃疡性结肠炎。

该批准基于Omvoh的3期VIVID-1研究的阳性结果，通过克罗恩病活动指数(CDAI)评估的一年临床缓解率显示，接受Omvoh治疗的患者中有53%在一年时达到临床缓解，此数值在安慰剂组为36%(p<0.001)。在一年内镜缓解率方面，接受Omvoh治疗的患者中有46%在一年时达到可见的肠道内壁愈合，而安慰剂组患者在此数值仅为23%(p<0.001)。此外，Omvoh组患者中有32%在三个月时达到早期内镜缓解(定义为肠道内壁的可见愈合)，而安慰剂组为11%(p<0.001)。

三、RELiZORB(immobilized lipase，固定化脂肪酶)

商品名：RELiZORB

适应症：脂肪吸收不良

研发公司：Alcresta Therapeutics

Alcresta Therapeutics公司于1月15日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了RELiZORB(immobilized lipase，固定化脂肪酶)试剂盒的批准范围，将使用范围扩大至年仅1岁且患有脂肪吸收不良的儿科患者。

RELiZORB是一种消化酶盒，旨在水解肠道配方中包含的脂肪，模拟脂肪酶的功能。这允许将可吸收的脂肪酸和单酸甘油酯输送给患者。该治疗最初于2015年被批准用于成人，随后于2017年获得批准用于年仅5岁的儿科患者。2023年8月，该药物的使用范围扩大到了年仅两岁的儿童患者。2024年5月，推出了具有更广泛配方兼容性的下一代RELiZORB装置。

据该公司称，RELiZORB以一次性药筒的形式提供，可在线连接到肠内喂养系统。当肠内配方通过药筒时，脂肪在与iLipase接触时被水解，iLipase是该公司的专有技术，由与小聚合物珠载体结合的脂肪酶组成。这是首款用于模拟胰脂肪酶功能的消化酶试剂盒。

四、Leqembi (lecanemab-irmb)

商品名：Leqembi

适应症：阿尔茨海默病

研发公司：卫材

2025年1月26日，卫材公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了Leqembi (lecanemab-irmb)用于早期阿尔茨海默病的每月静脉(IV)维持方案的补充生物制剂许可申请(sBLA)。

Lecanemab是一种人源化免疫球蛋白γ1单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样β蛋白。它旨在减少大脑中的淀粉样β斑块，这是阿尔茨海默病的一个定义性病理生理学特征。

新批准允许患者在完成为期18个月的双周初始阶段后，过渡到每4周一次10mg/kg的给药方案。sBLA是基于2期Study 201试验(ClinicalTrials.gov标:NCT01767311)及其开放标签扩展期，以及3期Clarity AD研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03887455)及其开放标签扩展期的观察数据建模。所有研究都包括患有阿尔茨海默病的患者，这些患者被证实存在淀粉样病变和轻度认知障碍或轻度痴呆。

暴露-反应模型预测，在用每2周10mg/kg给药方案治疗18个月后，过渡到每4周10mg/kg的lecanemab剂量将保持临床和生物标记治疗益处，例如淀粉样β斑块和血浆p-tau181水平的降低。

根据卫材的说法，每4周一次的维持剂量方案可能更易于患者和护理人员继续治疗。在一份新闻声明中，该公司强调了持续治疗的重要性，因为来自Study 201试验和长期延长期之间的停药期的数据显示，停止治疗的患者的临床衰退率恢复到了安慰剂水平。

五、Calquence(acalabrutinib，阿卡替尼)

商品名：Calquence

适应症：套细胞淋巴瘤

研发公司：阿斯利康

2025年1月17日，阿斯利康宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Calquence(acalabrutinib，阿卡替尼)与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合用于治疗未曾治疗过且不适合进行自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。FDA还将2017年对Calquence单药治疗二线MCL的加速批准转为完全批准。

此外，Calquence联合化学免疫疗法也正在接受澳大利亚、加拿大和瑞士监管机构针对相同适应症的审查。根据ECHO试验的积极结果，欧盟、日本和其他国家/地区也正在审查该监管申请。

Acalabrutinib是一种布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，可以与BTK共价结合，抑制其活性。该药物也适用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。该药以100mg片剂形式供应。新闻稿指出，这是美国首个也是唯一一个获批用于MCL一线治疗的BTK抑制剂。

六、Datroway(datopotamab deruxtecan或Dato-DXd)

商品名：Datroway

适应症：乳腺癌

研发公司：阿斯利康/第一三共

2025年1月17日，由阿斯利康与第一三共联合开发的抗体偶联药物Datroway(datopotamab deruxtecan或Dato-DXd)获得美国FDA批准上市，用于治疗无法切除或转移性、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性(IHC 0、IHC1+ 或 IHC2+/ISH-)乳腺癌成年患者，这些患者之前曾接受过内分泌治疗和化疗治疗无法切除或转移性疾病。

Datroway于去年12月在日本获得全球首次批准，用于治疗激素受体(HR)阳性、HER2阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)且接受过化疗的不可切除或复发性乳腺癌成年患者。目前，Datroway治疗乳腺癌的上市申请在欧盟和中国等其它国家和地区在接受审评。

两家公司还表示正在寻求扩大Datroway的标签，用于治疗晚期EGFR突变型非小细胞肺癌。Datroway的申请在本周早些时候获得了优先审查。预计将于7月12日做出决定。

FDA的批准主要基于TROPION-Breast01(NCT05104866)试验的结果。分析显示，Datroway治疗组的中位PFS为6.9个月(95% CI：5.7，7.4)，化疗组为4.9个月(95% CI：4.2，5.5)，风险比(HR)为0.63(95% CI：0.52，0.76)，双侧p值<0.0001。Datroway治疗组的中位OS为18.6个月(95% CI：17.3，20.1)，化疗组为18.3个月(95% CI：17.3，20.5)，HR为1.01(95% CI：0.83，1.22)，双侧p值未达统计学显著性。此外，确认的ORR分别为36%(95% CI：31，42)和23%(95% CI：19，28)，中位DOR分别为6.7个月(95% CI：5.6，9.8)和5.7个月(95% CI：4.9，6.8)。

七、Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)

商品名：Enhertu

适应症：乳腺癌

研发公司：阿斯利康/第一三共

2025年1月27日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准阿斯利康与第一三共合作开发的Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)，这是一款专门设计的HER2导向DXd抗体药物偶联物(ADC)，用于治疗患有不可切除或转移性激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)-低(免疫组织化学[IHC] 1+或IHC 2+/原位杂交[ISH])或HER2-超低(IHC 0，膜染色)乳腺癌的成年患者，经FDA批准的试验确定，该患者已在1种或多种内分泌治疗中出现转移。

批准基于DESTINY-Breast06第三阶段试验的结果，该结果在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上公布并发表在《新英格兰医学杂志》上。

试验中，在未接受过化疗的HER2低或HER2超低转移性乳腺癌患者的总体试验人群中，Enhertu显示疾病进展或死亡风险比化疗降低了36%（风险比[HR]0.64；95%[CI]：0.54-0.76；p<0.0001）。随机接受Enhertu治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为13.2个月，而随机接受化疗的患者中位无进展生存期为8.1个月。总体试验人群中，Enhertu的确认客观缓解率(ORR)为62.6%，而化疗为34.4%。

在对HER2超低表达患者的探索性分析中，HER2低表达和HER2超低表达患者的结果一致。Enhertu在DESTINY-Breast06中的安全性与之前Enhertu在乳腺癌中的临床试验一致，未发现新的安全性问题。

八、Grafapex(treosulfan，曲奥舒凡)

商品名：Grafapex

适应症：MDS/AML干细胞移植患者的准备性治疗

研发公司：Medexus制药

2025年1月22日，Medexus制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Grafapex(treosulfan，曲奥舒凡)与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的准备方案，用于1岁及以上患有急性髓细胞白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的成人和儿童患者。

treosulfan是一种烷化剂，作为一种在患者接受被称为“异基因造血干细胞移植”的骨髓移植前给予患者的药物。它被用作“调理”治疗，以清除患者的骨髓并为移植的骨髓细胞腾出空间，然后骨髓细胞可以产生健康的血细胞。

研究人员对曲奥舒凡还进行了另外研究，发现它对其他患者群体，即骨髓纤维化(MF)也有效。在最近的一项试验中，与异基因造血干细胞移植前使用白消安相比，曲奥舒凡预处理可改善MF患者的无进展生存期(PFS)和非复发死亡率。接受曲奥舒凡预处理的患者总生存期(OS)显著高于接受白消安预处理的患者，并且PFS能力更佳。

九、Lumakras(sotorasib，索托拉西布)

商品名：Lumakras

适应症：KRAS G12C突变结直肠癌

研发公司：安进

2025年1月17日，安进宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将Lumakras(sotorasib，索托拉西布)与Vectibix(panitumumab，帕尼单抗)联合用于治疗经FDA批准的检测确定为KRAS G12C突变的转移性结直肠癌(mCRC)成年患者，这些患者之前曾接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。

FDA还批准了therascreen KRAS RGQ PCR试剂盒(QIAGEN GmbH)作为伴随诊断设备，用于辅助识别肿瘤中存在KRAS G12C突变且可能适合使用Lumakras和Vectibix的结肠直肠癌患者。

Lumakras是一种针对KRAS G12C突变基因的高效靶向药物，它通过特异性地结合KRAS G12C突变蛋白，抑制其活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散。批准是基于随机、开放标签、阳性对照的3期CodeBreaK300研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05198934)的数据，研究结果显示，接受sotorasib 960毫克和帕尼单抗治疗的患者中位PFS为5.6个月(95% CI，4.2-6.3)，而接受SOC(三氟尿苷/替吡嘧啶或瑞戈非尼)治疗的患者中位PFS为2个月(95% CI，1.9-3.9)(风险比[HR]，0.48 [95% CI，0.3-0.78]；P =.005)。sotorasib/panitumumab组(1例完全缓解，13例部分缓解)的总体缓解率为26% (95% CI，15-40)，而SOC组为0% (95% CI，0-7)。

接受sotorasib 960毫克和帕尼单抗治疗的患者的缓解持续时间为4.4个月(范围:1.9+和6+)。sotorasib/panitumumab中位总生存期(OS)未达到(NR)(95% CI，8.6，NR)，使用SOC为10.3个月(95% CI，7，NR)(HR，0.7 [95% CI，0.41-1.18])；OS的最终分析没有统计学意义。与SOC疗法相比，sotorasib 240毫克联合帕尼单抗组的最终PFS分析不具有统计学意义。

Lumakras+Vectibix是首个也是唯一一个针对化疗难治性KRAS G12C突变mCRC的靶向治疗组合，与研究的标准治疗(SOC)相比，显示出较高的无进展生存期(PFS)。

十、Journavx(suzetrigine)

商品名：Journavx

适应症：急性疼痛

研发公司：Vertex制药

2025年1月30日，Vertex制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Journavx(suzetrigine，曾用名VX-548)50毫克口服片剂，用于治疗成人中度至重度急性疼痛。

Journavx是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统的痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。Vertex制药称，Journavx旨在通过选择性抑制NaV1.8，干预疼痛信号传导路径，在疼痛信号传递至大脑之前减轻疼痛。

这是FDA所批准的首款基于新机制的非阿片类止痛药物。与阿片类药物相比，该药物可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。

十一、Symbravo(meloxicam/rizatriptan，美洛昔康/利扎曲普坦)

商品名：Symbravo

适应症：偏头痛

研发公司：Axsome Therapeutics

2025年1月30日，Axsome Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Symbravo(meloxicam/rizatriptan，美洛昔康/利扎曲普坦)用于成人有或无先兆偏头痛的急性治疗。

Symbravo是一种口服药物，由COX-2优先非甾体抗炎药美洛昔康和5-HT1B/1D激动剂利扎曲普坦组成。该组合有望提供快速和增强的偏头痛缓解并减少症状复发。

注意，Symbravo不能与美洛昔康或利扎曲普坦的其他制剂替代。

十二、ODACTRA

商品名：ODACTRA

适应症：屋尘螨过敏

研发公司：ALK-Abello A/S

2025年2月27日，ALK-Abello A/S宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大屋尘螨过敏药片ODACTRA的适用年龄范围至5-11岁儿童。该药物适用于治疗患者因屋尘螨过敏引起的过敏性鼻炎（无论是否伴有结膜炎），此前仅被批准用于12-65岁患者。

ODACTRA是一种过敏免疫治疗片剂，可在舌下溶解，帮助患者减轻过敏症状和对对症药物的依赖。

在欧洲，该药物商品名为ACARIZAX（批准用于过敏性哮喘），日本为MITICURE（唯一批准用于幼儿的国家）‌。

批准基于MT-12临床试验（覆盖欧美及加拿大，共1399名儿童），结果显示其显著改善总综合鼻炎评分(TCRS)。针对12~17岁患者的混合分析显示，ODACTRA组TCRS较安慰剂组降低22%，疗效显著‌。在多项试验中，常见不良反应包括口腔瘙痒、肿胀、恶心等，但未报告严重过敏反应或危及生命的副作用‌。

十三、五价脑膜炎球菌疫苗Penmenvy

商品名：Penmenvy

适应症：脑膜炎球菌

研发公司：葛兰素史克(GSK)

Penmenvy(A/B/C/W/Y群脑膜炎球菌疫苗)是葛兰素史克(GSK)开发的一种五价脑膜炎球菌疫苗，已于2025年2月15日获得FDA批准，适用于10至25岁的人群‌‌。该疫苗能够预防由脑膜炎球菌A、B、C、W、Y五种常见致病菌引发的侵袭性脑膜炎(IMD)疾病‌。

Penmenvy结合了GSK之前两款脑膜炎疫苗Bexsero（针对B型脑膜炎球菌）和Menveo（针对A、C、W、Y型脑膜炎球菌）的抗原成分，提供更全面的保护‌。通过减少注射次数和简化接种流程，Penmenvy旨在提高青少年和年轻人的疫苗接种率‌。

Penmenvy的批准基于两项III期临床试验（NCT04502693和NCT04707391），涉及超过4800名10至25岁的参与者。试验结果显示，疫苗的安全性良好，免疫应答有效，与GSK已有的脑膜炎疫苗安全性一致‌。Penmenvy报告的最常见不良反应是注射部位疼痛、疲劳、头痛、肌痛、恶心、红斑和肿胀。此外，Penmenvy对110种不同的B型脑膜炎球菌菌株产生了强烈的免疫反应，覆盖了美国95%的流行菌株‌。

十四、Vimkunya(重组基孔肯雅疫苗)

商品名：Vimkunya

适应症：基孔肯雅病

研发公司：Bavarian Nordic A/S

2025年2月14日，Bavarian Nordic A/S宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Vimkunya(重组基孔肯雅疫苗)，这是美国首个针对12岁及以上人群、采用病毒样颗粒(VLP)技术的单剂量基孔肯雅疫苗。

Vimkunya是一种病毒样颗粒(VLP)疫苗，这意味着它使用类似基孔肯雅病毒的病毒样颗粒，但不具备感染细胞、复制或引起疾病的能力。根据标签，Vimkunya以注射用混悬液的形式提供；该疫苗以单剂0.8毫升的剂量进行肌肉注射。

该批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05072080)的数据，该试验比较了12至64岁健康参与者单次肌肉注射Vimkunya(n=2559)(一种病毒样基孔肯雅病毒颗粒疫苗)与安慰剂(n=424)的安全性和免疫原性。

结果显示，疫苗接种后21天的血清反应率(通过抗CHIKV人血清中和抗体试验测定)在Vimkunya组为97.8% (95% CI，97.2-98.3)，在安慰剂组为1.2% (95% CI，0.5-2.7)(差异为96.6% [95% CI，95.0-97.5])。

此外，86%接受Vimkunya的参与者在疫苗接种后183天保持抗体的血清保护水平，相比之下，安慰剂参与者中只有2%(血清反应率差异，84.0% [95% CI，81.7-85.6])。据报道，Vimkunya在12至64岁人群中最常见的不良反应是注射部位疼痛、疲劳、头痛和肌痛。

十五、Emblaveo（aztreonam and avibactam，氨曲南和阿维巴坦）

商品名：Emblaveo

适应症：复杂性腹腔内感染

研发公司：艾伯维/辉瑞

2025年2月7日，由辉瑞与艾伯维联合开发的抗生素组合Emblaveo（aztreonam and avibactam，氨曲南和阿维巴坦）与甲硝唑联用获得美国FDA的批准，用于治疗18岁及以上‌复杂性腹腔内感染(cIAI)‌患者，尤其针对治疗选择有限或无效的耐药菌感染（如大肠杆菌、肺炎克雷伯菌等）‌。

Emblaveo由单环β-内酰胺类抗生素‌氨曲南‌和广谱β-内酰胺酶抑制剂‌阿维巴坦‌组成‌，阿维巴坦通过抑制β-内酰胺酶（包括丝氨酸β-内酰胺酶和金属β-内酰胺酶），恢复氨曲南对耐药革兰氏阴性菌的活性，从而对抗多药耐药菌感染‌。

Emblaveo是美国FDA批准的首个也是唯一一个单环内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂联合抗生素疗法，用于治疗复杂性腹腔内感染，包括由革兰氏阴性菌引起的感染。

该批准是基于氨曲南治疗cIAI的疗效和安全性的先前研究结果，以及来自随机、活性对照、中心评估者盲法3期REVISIT试验(ClinicalTrials.gov标:NCT03329092)的数据，该试验招募了因革兰氏阴性菌导致严重感染的住院成人患者。

在随访中，患有cIAI的研究参与者(n=312)以2:1的比例被随机分配接受氨曲南-阿维巴坦+甲硝唑或美罗培南粘菌素治疗5至14天。主要终点是意向性治疗人群中的临床治愈试验随访。

对于cIAI患者，氨曲南-阿维巴坦+甲硝唑的临床治愈率为76.4%(95% CI，70.3-81.8)，美罗培南粘菌素的临床治愈率为74.0%(95% CI，65.0-81.7)。氨曲南-阿维菌素+甲硝唑组的全因死亡率为2%，而美罗培南粘菌素组为3%。安全性方面，氨曲南-阿维巴坦+甲硝唑最常见的不良反应是肝副作用(肝转氨酶升高)、贫血、腹泻、低钾血症和发热。

十六、Ctexli(chenodiol，鹅去氧胆酸)

商品名：Ctexli

适应症：脑腱黄瘤病

研发公司：Mirum制药

2025年2月21日，Mirum制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ctexli(chenodiol，鹅去氧胆酸)用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。

CTX是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由‌CYP27A1基因突变‌导致胆汁酸合成障碍，引发胆固醇代谢异常及毒性代谢物（如胆甾烷醇）全身沉积，累及大脑、肝脏、肌腱等器官，表现为神经退行性变、白内障、慢性腹泻等‌。Ctexli旨在补充内源性鹅去氧胆酸不足，减少胆固醇代谢物异常沉积，缓解器官损伤‌。新闻稿指出，这是FDA批准的首个治疗CTX的药物。

批准基于‌RESTORE试验‌（NCT04270682），一项随机、双盲、安慰剂对照的2期交叉停药研究‌。13例16岁及以上CTX患者接受交叉治疗（Ctexli vs 安慰剂），总疗程24周‌。结果显示，血浆胆甾烷醇‌：Ctexli组平均降低-8.5 µg/mL（vs 安慰剂组升高6.2 µg/mL）‌。尿液23S-戊醇‌：Ctexli组减少29,321 ng/mL（vs 安慰剂组升高29,506 ng/mL）‌。

chenodiol最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、便秘、头痛、高血压、肌无力和上呼吸道感染。FDA指出，对于所有肝损伤风险较高的患者以及已有肝病或胆管异常的患者，该药物都带有肝毒性警告。监管机构建议患者在开始使用Ctexli之前进行肝血检测，然后在治疗期间每年进行一次肝血检测，以帮助监测潜在风险。

十七、GOMEKLI(mirdametinib)

商品名：Gomekli

适应症：1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤

研发公司：SpringWorks生物制药

2025年2月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准由SpringWorks生物制药开发的MEK抑制剂GOMEKLI(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。

GOMEKLI是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。

FDA的批准基于2b期ReNeu(NCT03962543)研究的积极临床试验结果，该研究是一项多中心、开放标签试验，评估了mirdametinib对无法手术的NF1-PN成人和儿童患者的安全性和有效性。共有114名患者（58名成人和56名儿童）参加了试验，所有患者均接受了mirdametinib治疗。患者在每个28天周期的前21天每天两次口服GOMEKLI 2mg/m²，直至病情进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是确认的客观缓解率(ORR)，定义为患者达到完全缓解(目标PN消失)或部分缓解(PN体积减少 ≥20%)的百分比。

分析显示，成人确认的ORR为41%(95% CI：29, 55)，儿科队列确认的ORR为52%(95% CI：38, 65)。在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者，其肿瘤体积显著且持久地减小。同时，患者的疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。此外，在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。

Mirdametinib显示出可控的安全性和耐受性。在接受治疗的成人中，发生率超过25%的最常见不良事件包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。在儿童患者中，发生率超过25%的最常见不良事件为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。

十八、Onapgo(盐酸阿扑吗啡）

商品名：Onapgo

适应症：帕金森病

研发公司：Supernus制药

2025年2月4日，Supernus制药公司宣布 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Onapgo(盐酸阿扑吗啡[HCl]，前称SPN-830)注射剂，用于治疗晚期帕金森病(PD)成年患者的运动波动(“关期”发作)。

Onapgo是一种可穿戴式皮下(SC)输注装置，可持续输送阿扑吗啡(一种非麦角林多巴胺激动剂)。该装置旨在患者在清醒时持续给药，从而更稳定地控制帕金森“关期”。阿扑吗啡被认为通过刺激大脑尾壳核内的突触后多巴胺D2型受体来治疗与PD相关的“关期”发作。

Supernus制药称，这是首个也是唯一一个用于治疗晚期帕金森病(PD)成人运动波动的皮下阿扑吗啡输注装置。多年来，阿扑吗啡皮下输注一直是欧洲帕金森病患者的一种治疗选择。

十九、Miudella

商品名：Miudella

适应症：避孕

研发公司：塞贝拉女性健康

2025年2月24日，塞贝拉女性健康公司宣布，美国FDA批准了Miudella，这是一种不含激素、低剂量的铜制宫内节育器(IUD)，用于为育龄女性提供长达三年的避孕保护。这是美国40多年来首个获得FDA批准的宫内节育器。

二十、Adcetris(brentuximab vedotin)

商品名：Adcetris

适应症：大B细胞淋巴瘤

研发公司：武田

2025年2月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准Adcetris(brentuximab vedotin)与来那度胺和利妥昔单抗产品联合用于患有复发或难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者，包括未另行指明的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、源于惰性淋巴瘤的DLBCL或高级B细胞淋巴瘤，这些患者在2个或更多系统治疗后不适于自体造血干细胞移植(auto-HSCT)或嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗。

Adcetris也适用于单一疗法或与化疗联合用于治疗某些类型的经典霍奇金淋巴瘤、间变性大细胞淋巴瘤和外周T细胞淋巴瘤。

二十一、Romvimza(vimseltinib)

商品名：Romvimza

适应症：腱鞘巨细胞瘤

研发公司：Ono Pharmaceutical

2025年2月14日，日本制药商Ono Pharmaceutical宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Romvimza(vimseltinib)用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者，这些患者手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重发病。

Romvimza是一种口服集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂，通过抑制CSF1R的活性，减少炎症介质的产生，从而缓解由炎症引起的症状，并减少肿瘤的增生‌。

批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验(MOTION研究)，该研究纳入了123名患者，其中83名患者接受Romvimza 30mg，每周两次，持续24周。主要疗效结果指标是第25周时根据RECISTv1.1通过盲法独立放射学评审(IRR)评估的总缓解率(ORR)。在第25周测量的其他疗效结果包括使用肿瘤体积评分(TVS)评估的ORR，通过角度测量评估测量的受影响关节的活动范围相对于起始的平均变化，以及患者报告的结果测量信息系统-身体功能(PROMIS-PF)评分的变化‌。

研究结果显示，vimseltinib组的ORR为40% (95% CI: 29%，51%)，安慰剂组为0% (95% CI: 0%，9%)(p值< 0.0001)。vimseltinib组未达到缓解持续时间中位数(DOR)，根据另外6个月的随访，28名(85%)缓解者的DOR ≥6个月，19名(58%)缓解者的DOR ≥9个月。

与安慰剂组相比，在第25周时，vimseltinib组观察到的主动活动范围、患者报告的身体功能和患者报告的疼痛有统计学显著改善，这支持了主要终点。

最常见的不良反应(≥20%)包括实验室异常，包括天冬氨酸转氨酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸转氨酶升高。

二十二、Susvimo(ranibizumab，雷珠单抗注射液)

商品名：Susvimo

适应症：糖尿病性黄斑水肿

研发公司：基因泰克

2025年2月4日，基因泰克宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Susvimo(ranibizumab，雷珠单抗注射液)100mg/mL，用于治疗之前已对至少2次玻璃体内注射血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂药物有反应的糖尿病性黄斑水肿(DME)患者。

Susvimo于2021年首次获批治疗先前对至少2次玻璃体内注射VEGF抑制剂药物有反应的新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性患者。这是一种血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂，旨在结合并抑制VEGF-A，VEGF-A是一种在新血管形成和血管渗漏中起关键作用的蛋白质。Susvimo适用于通过Susvimo眼部植入物进行玻璃体内注射。该植入物在一次性门诊手术中通过外科手术植入，并持续释放血管内皮生长因子抑制剂雷珠单抗，每24周(约6个月)补充一次。

新闻稿指出，Susvimo是首个也是唯一一个获得FDA批准的治疗方法，经证实可维持糖尿病性黄斑水肿患者的视力，且治疗次数少于标准眼部注射。

该批准基于3期PAGODA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04108156)的数据。研究参与者被随机分配接受Susvimo植入物持续给药，每24周一次(n=381)或每4周一次玻璃体内注射雷珠单抗0.5mg(n=253)。

研究结果表明，根据第60周和第64周平均远距离最佳矫正视力(BCVA)评分与基线的变化，Susvimo治疗不劣于玻璃体内雷珠单抗治疗（9.6个字母 vs 9.4个字母；差异，0.2[95% CI，-1.2, 1.6]）。根据种族、性别、基线HbA1c评分、局部/黄斑激光治疗史、基线BCVA评分、既往玻璃体内抗VEGF治疗和糖尿病视网膜病变严重程度，不同亚组的结果一致。Susvimo最常报告的最常见不良反应是结膜出血、结膜充血、虹膜炎、眼痛、白内障、结膜疾病和玻璃体出血。