Science Adv：MYCN扩增型神经母细胞瘤的表观遗传学弱点
神经母细胞瘤常见且高危型生存率低，MYCN 扩增型难靶向。研究借 DepMap 筛选，发现 SAGA 复合物 KAT 模块是 MYCN 扩增型神经母细胞瘤关键，为靶向治疗提供新方向。
儿童肿瘤前沿 - 神经母细胞瘤，MYCN - 2025-04-15
Circulation 复旦大学葛均波/戴宇翔/林金钟/龚惠教授团队证实经修饰的mRNA在临床前模型中有效治疗遗传性心肌病
本研究首次在基因与蛋白质层面上实现了心脏结构与功能的恢复，通过对DSC2功能缺失的恢复，为以右心室扩张的心力衰竭治疗提供了一种切实可行、具备转化前景的新路径，填补了这一关键疾病治疗的空白。
论道心血管 - 右心室心肌病，DSC2 - 2025-04-14
【协和医学杂志】血管化脑类器官的技术进展与应用前景
本文系统阐述类器官技术在脑血管疾病领域的应用进展，深入探讨血管化脑类器官模型的构建方法，分析基于这些模型的药物研究与疾病机制研究成果，并评估其在脑血管疾病治疗方面的应用前景。
协和医学杂志 - 脑血管病，血管化脑类器官 - 2025-04-11
西安交大王福ACS Nano：基于Toehold的CRISPR-dCas9转录激活系统用于肿瘤和糖尿病小鼠模型的时空可控基因治疗
西安交通大学王福团队构建 miRNA 响应的 CRISPR-dCas9 转录激活（mCTA）系统，能响应内源性 miRNA，实现深层组织成像、肿瘤治疗及调节糖尿病小鼠血糖稳态，为基因调控提供新方案。
BioMed科技 - 基因治疗，CRISPR-dCas9 - 2025-04-03
Nature Biotechnology：“指哪打哪”的基因魔法：PA-rABE光控RNA编辑，疾病治疗新利器！
新型光激活 RNA 碱基编辑器 PA-rABE，它利用光实现 RNA 编辑的精准、可逆且时空特异性调控，解决传统基因疗法难题，在细胞及动物模型实验中展现强大编辑能力及治疗潜力。
生物探索 - 基因治疗，光激活RNA碱基编辑器 - 2025-04-02
Nature Biotechnology：基因编辑再升级：RNA精准“微调”时代来临！
《Nature Biotechnology》研究开发出 RtABE 技术，利用 ADAR 抑制剂和 TEV 蛋白酶系统精准编辑 RNA，在小鼠模型治疗罕见病中效果良好，为基因治疗开辟新路径。
生物探索 - RNA编辑，RtABE - 2025-04-01
围观：非侵入性神经调控技术治疗慢性疼痛，从症状改善到神经重塑！
慢性神经病理性疼痛由神经可塑性改变致兴奋抑制失衡引起，传统治疗有局限。非侵入性神经调控前沿研究聚焦其与神经可塑性关系，介绍了多种技术机制、临床证据、适应证及未来方向。
疼痛之声 - 神经可塑性，慢性神经病理性疼痛 - 2025-03-31
Nature Biotechnology：线粒体基因编辑迎来“超进化”：新型TALEDs效率飙升
《Nature Biotechnology》研究揭示其依赖碱基切除修复通路工作机制，还开发出更优的 eTALEDs，为线粒体疾病治疗带来曙光。
生物探索 - 线粒体疾病，碱基切除修复 - 2025-03-30
Immunity：MEF2C通过抑制激酶CDK2来限制小胶质细胞的过度活化
本研究揭示了转录因子 MEF2C 通过调控特定通路限制小胶质细胞过度活化，维持神经免疫稳态。对 MEF2C 作为免疫检查点在小胶质细胞中作用机制的理解。
MedSci原创 - 小胶质细胞，MEF2C，神经免疫稳态 - 2025-03-29
Nat Cancer：秦骏/郑明月等开发靶向ZMYND8 抑制前列腺癌神经内分泌转分化策略，破解耐药难题！
该研究发现靶向组蛋白阅读器ZMYND8抑制抗雄激素诱导的前列腺癌神经内分泌肿瘤转分化。
iNature - 前列腺癌，ZMYND8 - 2025-03-26
Cell：藏在DNA里的糖尿病疫苗：揭秘基因“自毁开关”如何防病
研究发现胰岛素基因 rs3842752 单核苷酸多态性可使 β 细胞主动降解 mRNA，减少错误折叠蛋白产生，降低糖尿病并发症风险。该机制为基因编辑治疗等提供新思路，有望改写糖尿病治疗格局。
生物探索 - 糖尿病，胰岛素基因 - 2025-03-23
Nature Biotechnology：基因快递车再升级：研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
研究发现腺相关病毒的 “转录串扰” 机制，能突破运载极限，让AAV组合基因片段，精准送 “大件” 基因到目标细胞，为基因治疗开辟新路径，提升效率并降低脱靶风险。
生物探索 - 基因治疗，腺相关病毒 - 2025-03-22
Nature：靶向线粒体VDAC2：破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"
《Nature》研究发现 VDAC2 是肿瘤免疫逃逸关键蛋白，敲除其基因可使 CD8+T 细胞杀伤效率提升，通过多种机制触发 “炎症风暴”，重塑免疫微环境，为癌症治疗带来新希望。
生物探索 - 肿瘤免疫逃逸，VDAC2 - 2025-03-21
Cancer Res：复旦大学许杰等团队合作研究发现SEMA3G是癌症中免疫反应的关键调节因子
该研究确定了semaphorin 3G（SEMA3G）是癌症中免疫反应的关键调节因子。
iNature - 免疫反应，SEMA3G - 2025-03-21
CAR-T之父Carl June教授：从概念到治愈，CAR-T的过去、现在和未来
CAR-T 细胞疗法革新癌症免疫疗法，源于免疫疗法发展，经多阶段演进。其历经多代创新，在血液瘤和实体瘤等治疗中取得进展，也用于非肿瘤疾病。现面临生产和安全等挑战，下一代技术有望解决，前景可期。
聊聊血液 - Car-T细胞疗法，过继细胞疗法 - 2025-03-21
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