2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033]

2025-02-12 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

CDD（CDKL5 缺乏症）所致癫痫发作的常规治疗包括抗癫痫药物。目前尚无控制 CDD 所致癫痫发作的特效疗法，因此患者常常尝试多种抗癫痫药物及附加治疗。

中文标题：

英文标题：

Ganaxolone for treating seizures caused by CDKL5 deficiency disorder in people 2 years and over

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2025-02-12

简要介绍：

CDD（CDKL5 缺乏症）所致癫痫发作的常规治疗包括抗癫痫药物。目前尚无控制 CDD 所致癫痫发作的特效疗法，因此患者常常尝试多种抗癫痫药物及附加治疗。

临床试验证据表明，与安慰剂加常规治疗相比，加奈索酮加常规治疗可降低癫痫发作频率。但由于试验中安慰剂组癫痫发作频率大幅增加，加奈索酮具体能降低多少癫痫发作频率并不确定。其长期疗效也存在不确定性。

经济模型存在结构上的不确定性，这意味着加奈索酮的成本效益估算并不可靠。目前没有足够证据证明加奈索酮具有成本效益。所以，不推荐使用加奈索酮。

相关资料下载：

GetToolGuiderByIdResponse(projectId=1, id=323231c00a1832c9, title=2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033], enTitle=Ganaxolone for treating seizures caused by CDKL5 deficiency disorder in people 2 years and over, guiderFrom=NICE官网, authorId=0, author=, summary=CDD（CDKL5 缺乏症）所致癫痫发作的常规治疗包括抗癫痫药物。目前尚无控制 CDD 所致癫痫发作的特效疗法，因此患者常常尝试多种抗癫痫药物及附加治疗。, cover=https://img.medsci.cn/20250211/1739250732195_8538692.jpg, journalId=0, articlesId=null, associationId=85, associationName=英国国家卫生与临床优化研究所, associationIntro=英国国家卫生与临床优化研究所（NICE，National Institute for Health and Clinical Excellence）是NHS的组织，设在伦敦和曼彻斯特。NICE成立于1999年4月1日，目标是确保每个英格兰和威尔士人平等享有NHS医疗的机会。NICE制定指南，设定质量标准，管理国家数据库，为NHS、当地权威部门和其他组织提供指南。, copyright=0, guiderPublishedTime=Wed Feb 12 00:00:00 CST 2025, originalUrl=, linkOutUrl=, content=CDD（CDKL5 缺乏症）所致癫痫发作的常规治疗包括抗癫痫药物。目前尚无控制 CDD 所致癫痫发作的特效疗法，因此患者常常尝试多种抗癫痫药物及附加治疗。 临床试验证据表明，与安慰剂加常规治疗相比，加奈索酮加常规治疗可降低癫痫发作频率。但由于试验中安慰剂组癫痫发作频率大幅增加，加奈索酮具体能降低多少癫痫发作频率并不确定。其长期疗效也存在不确定性。 经济模型存在结构上的不确定性，这意味着加奈索酮的成本效益估算并不可靠。目前没有足够证据证明加奈索酮具有成本效益。所以，不推荐使用加奈索酮。, tagList=[TagDto(tagId=437578, tagName=CDKL5缺乏症)], categoryList=[CategoryDto(categoryId=17, categoryName=神经科, tenant=100), CategoryDto(categoryId=85, categoryName=指南&解读, tenant=100)], articleKeywordId=437578, articleKeyword=CDKL5缺乏症, articleKeywordNum=6, guiderKeywordId=437578, guiderKeyword=CDKL5缺乏症, guiderKeywordNum=6, haveAttachments=1, attachmentList=null, guiderType=0, guiderArea=指南, guiderLanguage=1, guiderRegion=2, opened=0, paymentType=, paymentAmount=10, recommend=0, recommendEndTime=null, sticky=0, stickyEndTime=null, allHits=201, appHits=1, showAppHits=0, pcHits=27, showPcHits=200, likes=0, shares=0, comments=0, approvalStatus=1, publishedTime=Wed Feb 12 13:17:00 CST 2025, publishedTimeString=2025-02-12, pcVisible=1, appVisible=1, editorId=0, editor=dajiong, waterMark=0, formatted=0, memberCards=[], isPrivilege=0, deleted=0, version=3, createdBy=null, createdName=dajiong, createdTime=Wed Feb 12 10:01:35 CST 2025, updatedBy=8538692, updatedName=梅斯话题小助手, updatedTime=Wed Feb 12 13:16:04 CST 2025, courseDetails=[], otherVersionGuiders=[], isGuiderMember=false, ipAttribution=上海, attachmentFileNameList=[AttachmentFileName(sort=1, fileName=2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033].pdf)])

2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033].pdf

下载请点击：

评论区 (0)

#插入话题

插入图片

下载梅斯医学APP，方便讨论，随时阅读！立即前往下载 >>

内科

外科

专科科室

热点

按科室浏览

临床工具

科研工具

其他工具

科研数智化

真实世界研究解决方案

数字化学术传播解决方案

其它

神经科指南

2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033]

相关指南

拓展阅读

科室

工具

服务