路瑾/莫晓冬教授牵头多中心研究：新药时代高危MM串联移植优于单次移植但仍无法克服超高危

单次移植v串联移植

蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38单抗等新药显著改善了多发性骨髓瘤（MM）患者的预后，但自体造血干细胞移植（ASCT）仍是适合移植新诊断MM患者巩固治疗的基石，包括高危患者可能接受串联移植，但对于接受新药诱导和维持治疗的患者，串联移植的地位存在争议。

国内学者开展了一项多中心回顾性研究，旨在探索新药时代高危MM患者接受串联ASCT对比单次ASCT的疗效和安全性，研究结果近日发表于《Cancer Medicine》，通讯作者为北京大学人民医院路瑾教授和莫晓冬教授。

研究结果

该回顾性研究共纳入112例接受自体移植的高危MM患者，包括串联移植组55例和单次移植组57例，患者均接受三药或四药诱导治疗，且接受移植后维持治疗。串联移植组的中位年龄低于单次移植组。多数患者接受三药诱导，多数患者因分期或细胞遗传学而定义为高危。

在单次移植和串联移植组，ASCT1和ASCT2治疗后100天时分别有36例（63.2%）和45例（81.8%）患者达到sCR/CR， 16例（28.1%）和7例（12.7%）患者达到VGPR， 5例（8.8%）和1例（1.8%）患者达到PR；串联移植的ORR高于单次移植(p=0.008)。

单次移植组和串联移植组的3年累计非复发死亡率（NRM）和疾病进展率分别为0% vs, 7.3% (p=0.083)和45.8% vs. 25.8%（p=0.039）。与单次移植组相比，串联移植组显示出更好3年PFS率的趋势（58.1% vs. 64.7%, p=0.064），但3年OS无差异（79.7% vs. 79.5%, p=0.432）。

在多因素分析中，超高危(定义为存在≥2个高危细胞遗传学异常；HR=2.3，p=0.013)和ASCT1后<VGPR(HR=4.37，p=0.005)与较差的PFS相关，超高危也与较差的OS(HR=5.8，p=0.002)相关；但串联移植不影响PFS和OS。

总结

该研究是在高危MM患者中对比单次移植和串联移植的较大规模研究，证实在接受三药或四药诱导和维持治疗的高危MM患者中，串联移植与单次移植相比显示出可能更好的结局。然而超高危细胞遗传学患者可能仍需要创新的治疗方法，因为常规串联ASCT无法克服其不良预后。

参考文献

Dou, X., Ren, J., Li, J., Liu, X., Bao, L., Chen, Y., Zhao, P., Zhong, Y., Peng, N., Wen, L., Cao, L., Liu, Y., Deng, D., Wang, F., Wang, L., Liu, H., Huang, X., Mo, X. and Lu, J. (2025), Tandem Versus Single Autologous Stem Cell Transplantation for High-Risk Multiple Myeloma in the Era of Novel Agents: A Real-World Study of China. Cancer Med, 14: e70573. https://doi.org/10.1002/cam4.70573