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Lancet子刊：Maralixibat治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症
Maralixibat显著改善了进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒症状，并降低了预测肝移植需求的关键指标（如血清胆汁酸水平）。
MedSci原创 - 进行性家族性肝内胆汁淤积症，Maralixibat - 2025-03-18
侯维教授：2024年度遗传代谢性肝病进展
近日，首都医科大学附属北京佑安医院侯维教授做“2024年度遗传代谢性肝病进展”学术汇报，肝胆相照平台特将精华内容整理成文，供临床医生参考。
肝胆相照平台 - 诊断治疗，遗传代谢性肝病 - 2025-01-14
宝宝哭闹不止，不仅仅是皮肤瘙痒难忍，这背后隐藏着基因突变，好消息是有新药可用
介绍阿拉杰里综合征，一种罕见常染色体显性遗传病。阐述其临床表现、诊断方法及治疗手段，包括症状多样及多学科管理，提及新药进展，如氯马昔巴特和欧盟批准的 Kayfanda®。
MedSci原创 - 胆汁淤积，阿拉杰里综合征 - 2024-09-26
漂亮的“锥子脸”，不一定是美女的特征，也许是罕见病线索
18 岁小娟肝功异常，经检查确诊为 Alagille 综合征。介绍该病由 Notch 信号异常引起，症状涉及多脏器，诊断标准和治疗方式，包括支持性和靶向治疗。
MedSci原创 - 诊断标准，Notch信号，Alagille综合征 - 2024-08-17
美国FDA批准Livmarli治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli（maralixibat）口服液，该药每日口服一次
生物谷 - FDA，Alagille综合征，Livmarli - 2023-07-09
