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2025 国际专家共识指南:伏索利肽治疗软骨发育不全的实施和监测

2025-01-06 国外内分泌相关专家小组(统称) Nat Rev Endocrinol 发表于上海

本文主要提供了伏索利肽治疗软骨发育不全的实施和监测指导。

中文标题:

2025 国际专家共识指南:伏索利肽治疗软骨发育不全的实施和监测

英文标题:

International consensus guidelines on the implementation and monitoring of vosoritide therapy in individuals with achondroplasia

发布日期:

2025-01-06

简要介绍:

软骨发育不全是最常见的遗传形式的短肢骨骼发育不良,目前的国际指南侧重于症状管理,很少讨论潜在的药物治疗,伏索利肽是软骨发育不全的第一个药物,于2021年被批准使用,本文主要提供了伏索利肽治疗软骨发育不全的实施和监测指导。

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