软骨发育不全个体中伏索利肽治疗的实施和监测国际共识指南

2025-01-06 Nature Reviews Endocrinology 发表于上海

这些指南为全球的专业人员和卫生服务机构在使用伏索利肽治疗软骨发育不全的婴儿、儿童和青少年方面推荐了一套最低要求和一个实用框架。本共识声明是对已有的软骨发育不全个体管理和护理共识指南的补充。

中文标题：

英文标题：

International consensus guidelines on the implementation and monitoring of vosoritide therapy in individuals with achondroplasia

发布机构：

发布日期：

2025-01-06

简要介绍：

软骨发育不全是短肢骨骼发育不良（侏儒症）最常见的遗传形式。临床表现和并发症会影响个体的一生，包括日常生活活动需要适应，这可能会影响生活质量。目前的国际指南侧重于对症治疗，由于在其发布时治疗选择有限，因此对潜在药物的讨论较少。伏索利肽是首个用于软骨发育不全的精准药物治疗方法，于 2021 年获批使用，因此需要制定伏索利肽治疗指南以支持临床医生。一个由顶尖专家和患者权益倡导者组成的国际合作组织成立，以制定本共识声明。该组织在 2023 年 11 月的一次混合会议上确定了指南的范围和主题；随后通过德尔菲法使用预先设定的共识阈值对指南声明进行了批准。这些声明涵盖了从开始使用伏索利肽治疗到持续监测和评估，再到停止伏索利肽治疗以及停药后的持续监测的整个治疗过程，并提供了建议。这些指南为全球的专业人员和卫生服务机构在使用伏索利肽治疗软骨发育不全的婴儿、儿童和青少年方面推荐了一套最低要求和一个实用框架。本共识声明是对已有的软骨发育不全个体管理和护理共识指南的补充。

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