本指南的目的是为FDA提供当前的思路:1)根据生命周期方法管理和报告cct产品的制造变化,2)进行可比性研究,以评估制造变化对产品质量的影响。
该指南是在国际人用药品技术要求协调委员会 (ICH) 的主持下制定的。最终指南为基因治疗 (GT) 产品的非临床生物分布 (BD) 研究的实施和总体设计提供了统一的建议。
2023-04-28
为推动新修订的ICH指导原则在国内的平稳落地实施，我中心拟定了《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》实施建议，同时组织翻译中文版。现对S12
【中文】ICH《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》
政策
CN
2023-04-28
为推动新修订的ICH指导原则在国内的平稳落地实施，我中心拟定了《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》实施建议，同时组织翻译中文版。
2023-03-23
随着RPE65相关视网膜营养不良患者的基因治疗在临床实践中可用，与Leber先天性黑蒙、早发型严重视网膜营养不良和色素性视网膜炎相关的RPE65基因突变越来越受到关注。RPE65基因在遗传性视网膜变性
【中文】ICH指导原则：基因治疗产品非临床生物分布的考虑S12
指导原则
CN
2023-03-14
本指导原则的目的是为基因治疗（ GT）产品研发中开展非临床生物分布（ BD）研究提供协调一致的建议。本指导原则为非临床 BD 研究的整体设计提供了建议。
【英文】ICH指导原则：基因治疗产品非临床生物分布的考虑S12
指导原则
EN
2023-03-14
本指导原则的目的是为基因治疗（ GT）产品研发中开展非临床生物分布（ BD）研究提供协调一致的建议。本指导原则为非临床 BD 研究的整体设计提供了建议。
2023-03-01
造血干细胞移植 (HSCT) 可治愈许多非恶性疾病。 随着 HSCT 和支持性护理技术的改进，这种挽救生命的治疗可能会提供给越来越多的患者。 随着新的准备方案的发展、替代供体可用性的扩大和移植物操作技
2023-01-30
为鼓励和促进体内基因治疗产品的发展，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月26日正式发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草过程，对指南的主要内容和部
2022-12-20
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
本指南为开发针对影响成人和儿童患者的神经退行性疾病的人类基因治疗 (GT) 产品的赞助商提供了建议。神经退行性疾病是一组异质性疾病，其特征是中枢神经系统或周围神经系统的结构和功能进行性退化。
2022-10-09
近年来，基因治疗已成为研发热点之一，该类产品具有创新性和复杂性，有必要对临床试验设计提出要求和提供指导。我中心在充分调研的基础上起草了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》。
2022-05-31
为规范和指导体内基因治疗产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。
