作为开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方，我们 FDA 为您提供关于长期随访研究（LTFU 观察）设计的建议，以收集给药后延迟不良事件的数据。 GT 产品。通常，GT 产品旨在通过人体的永久性或
2021-08-11
ICH指导原则《S12：基因治疗产品的生物分布研究》现进入第3阶段征求意见。按照ICH相关章程要求，ICH监管机构成员需收集本地区关于第2b阶段指导原则草案的意见并反馈ICH。
2021-07-25
视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)是眼科常见的遗传性视网膜疾病,常合并眼部多种并发症。针对RP原发病治疗的报道较多,包括药物、激光、手术治疗以及基因治疗和细胞治疗等。
2021-06-04
基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以达到治疗效果，这些变化在体内长期存在，可能增加不可预测的风险。为了评估和降低这类风险，并了解治疗效果随时间延长的变化，有必要对参加基因治疗
为规范嗜铬细胞瘤(ＰＣＣ) 及副神经节瘤(ＰＧＬ)的诊断和治疗,中华医学会内分泌学分会肾上腺学组2016年发表了专家共识.根据近年来在分子遗传学、表观遗传学、肿瘤病因学、靶向药物及基因治疗等方面的快速
2020-09-14
为了规范基因治疗产品的药学研究，统一评价标准，引导基因治疗产品的研究与申报，我中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上，通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门技术委员会讨论，形成了《基因治疗产品
2020-08-24
2019年4月，国家药监局启动了中国药品监管科学行动计划，首批研究项目包括“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”，该项目将通过发布一系列技术指南，建设和完善细
2020-07-06
2019年4月，国家药监局启动了中国药品监管科学行动计划，首批研究项目包括“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”，该项目将通过发布一系列技术指南，建设和完善细胞和基因治疗
生物制品评估和研究中心 (CBER)/细胞、组织和基因治疗办公室 (OCTGT) 正在发布本指南，以协助申办者和研究人员设计细胞治疗 (CT) 和基因治疗 (GT) 的早期临床试验 ） 产品。 CT和
2018-08-02
2017年，嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗儿童和青少年复发性和/或难治性CD19+的急性淋巴细胞白血病患者，成果美国首个获批的基因疗法。本文主要针对儿童接受CAR-T细胞治疗的相关内容提供指导建议。
