2022-09-15
奥斯卡 Oscar
Luxturna是FDA于2017年12月批准的第一种体内(活细胞内)基因疗法,用于由视网膜色素上皮特异性65kDa (RPE65)基因突变引起的罕见遗传性视力障碍的儿童和成人。对于两个RPE65基因