本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
2017-01-30
血友病作为一种先天遗传性疾病，其诊断治疗在近几年有了较迅速的进展，新的治疗方法和新药层出不穷。该解读主要从目前进展较明显的几个方面如实验诊断、个体化预防治疗、抑制物防控、综合评价体系几个方面进行简述，为理解《中国儿童血友病专家指导意见(2017年)》提供帮助。成都新世纪妇女儿童医院血液科 李晓静,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心 陈振萍 吴润晖
2023-04-28
本文就血友病性关节病的影像学表现、康复评估及康复治疗等内容，结合当前血友病性关节病康复治疗实际情况和临床经验，最后达成共识，整理成文，供临床参考。
鉴于在 A 型或 B 型血友病 (PwH) 患者中从年轻时开始的预防已证明的益处，MASAC 建议将预防视为严重血友病 A 或 B 型患者的标准护理治疗（因子 VIII 或因子 IX <1 %)
2022-04-11
血友病 A（Hemophilia A，HA）是一种遗传性出血性疾病，呈 X 染色体连锁隐性遗传。临床上主要表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常。临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出
2017-01-30
血友病是一组遗传性出血性疾病。由于基因缺陷导致凝血因子Ⅷ或Ⅸ(FⅧ或FIX)先天性缺乏，轻微损伤即可造成出血，重者可有自发性出血。出血年龄和出血频度取决于凝血因子缺乏程度。关节出血通常开始于10岁以前，血友病治疗长期目标是终止患者自发性出血事件，通过凝血因子预防治疗管理调整注射周期。识别关节轻微改变并给予适当治疗是保存关节良好功能的前提。影像学检查能发现关节轻、中、重度病变，对治疗效果进行随访监测
2021-04-13
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者临床表现严重程度不一，重型患者致残率高，且治疗费用昂贵，影响患者生存质量。胚胎着床前遗传学检测（PGT）是一种预防遗传病患儿出生的有效手段。为了规范和推广血友病
2020-05-07
获得性血友病A（AHA）是由抗凝血因子VIII(FVIII)自身抗体中和引起的一种罕见的出血性疾病。本文主要针对AHA的诊断和治疗的相关内容提出指导建议。
2017-05-30
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
2014-06-15
一、定义获得性血友病A（acquired hemophilia A，AHA）是以循环血中出现抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）的自身抗体为特征的一种自身免疫性疾病。其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。二、病因与流行病学AHA年发病率约1.5/10万，致命性出血发生率高达9%~31%。多发生于恶性肿瘤、自身免疫性疾病患者及围产期女性，约半数患者无明
2022-10-30
血友病A是一种以凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，临床表现为自发性或者损伤后过度出血的X染色体连锁隐性遗传病。血友病A目前主要治疗方式是替代性输注FⅧ,但对于输注的剂量、频次大多仍采用固定输注模式，并不能达到个
