2024-10-12
为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》。
2023-09-12
近年来，我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。
本章基于 Chen等人先前在血液学和肿瘤学环境中治疗酵母菌感染的共识指南中提供的信息，提供了隐球菌病和罕见酵母菌感染管理的关键进展的更新。
2022-03-23
2022年3月，欧洲神经病学学会(EAN)发布了罕见神经系统疾病指南，罕见神经系统疾病的诊断和治疗通常会延迟，其治疗选择亦有不足。本文主要为罕见神经系统疾病特有的问题提供解决方案。
2022-06-06
为鼓励罕见疾病药物研发，从临床研究方法学角度指导申办者提高研发效率，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》。
FDA指导文件：罕见儿科疾病优先审查券行业指南
指导原则
其它
本指南提供了有关美国食品和药物管理局安全与创新法案 （FDASIA） 第 908 条实施的信息，该法案在联邦食品、药品和化妆品法案（FD&C 法案）中增加了第 529 条。
2024-02-23
为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，促进罕见病治疗药物的研发，药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》。
2021-10-07
罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数，罕见疾病患者的绝对患病人数并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有
2021年2月，欧洲医学真菌学联盟(ECMM)、国际人类和动物真菌学学会(ISHAM)以及美国微生物学会(ASM)共同发布了罕见霉菌感染的诊断和管理指南。随着需要进行重症监护或免疫抑制患者数量的增加，
2021-01-01
过敏反应是一种严重的多系统反应，在引入原本是无害物质的抗原后迅速发生。其特征为气道和呼吸问题、心血管性虚脱、粘膜炎症和其他并发症，均为可导致死亡的重度症状。IgE依赖性过敏反应涉及肥大细胞 (MC)，
2018-12-07
全身性血管炎再儿童中非常罕见，尽管近期取得了一些金针，但针对儿童患者的相关信息却很少、本文主要针对罕见儿童血管炎的诊断和治疗提出指导建议。
