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关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知
指导原则
其它
2023-09-20
为推动和科学的指导罕见疾病治疗药物的研发，建立并持续完善罕见疾病治疗药物非临床研究技术标准体系，经广泛调研和讨论，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》。
国家药监局药审中心关于发布《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》的通告（2024年第17号）
指导原则
其它
2024-02-23
为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，促进罕见病治疗药物的研发，药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》。
2024 意大利模式（专家意见）:酶替代疗法下苯丙酮尿症 (PKU) 患者的管理
共识
其它
2024-02-22
本文综合了意大利专家中心的临床实践，描述了一种统一的 Pegvaliase（一种新型酶替代疗法 PKU）的给药方法。
FDA行业指南 ：因单一酶缺陷导致底物沉积的缓慢进展、低流行的罕见疾病：提供替代疗法或矫正疗法的有效性证据
指导原则
其它
本文件为申办者提供必要的证据指导，以证明研究性新药或新药用于缓慢进展、低流行的罕见疾病，这些疾病与底物沉积相关并由单一酶缺陷引起。 本指南仅适用于具有明确病理生理学特征的低发病率罕见疾病，并且可以很容
FDA 指导文件：戒烟及相关适应症——开发尼古丁替代疗法药物产品
指南
其它
该文件提供指导，以协助申办者进行尼古丁替代疗法 (NRT) 药物产品的临床开发，包括但不限于那些旨在戒烟和相关慢性适应症的药物。
2022 SIGN 立场声明：用于阿片类药物替代疗法的长效丁丙诺啡注射剂
指南
其它
与英国和欧洲其他地区一样，非法使用毒品，尤其是鸦片制剂，在苏格兰引发了严重的社会和医疗保健问题。对于 2019 年的苏格兰，药物引起的死亡率为每百万 15-64 岁人口中有 318 人死亡。这高于任何
Kreuth V 倡议：欧洲关于使用标准产品、延长半衰期凝血因子浓缩物和非替代疗法治疗血友病的共识建议
其它
2021-07-14
本报告包含三个工作组 (WG) 于 2019 年代表欧洲药品和医疗质量理事会在 Kreuth V 倡议框架内提出的关于最佳血友病治疗的最新共识建议。 WG1 建议对所有患者进行预防，使用延长半衰期的因
