人类基因疗法寻求修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。 我们，FDA，正在为您，人类基因治疗研究性新药申请（IND）的申办者提供有关在 IND 中提交的化学、制造和控制（CMC）
2021-08-11
ICH指导原则《S12：基因治疗产品的生物分布研究》现进入第3阶段征求意见。按照ICH相关章程要求，ICH监管机构成员需收集本地区关于第2b阶段指导原则草案的意见并反馈ICH。
2024 AHA科学咨询：心血管疾病中的基因治疗：科学的最新进展和未来方向
政策
其它
2024-11-11
该科学咨询回顾了基因治疗的核心概念、主要障碍、患者风险和正在进行的研究工作，使临床医生能够了解这种新兴疗法的复杂情况及其造福心血管疾病的非凡治疗潜力。
2024-07-05
为规范和指导腺相关病毒载体基因治疗产品的非临床研究撰写了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，现公开征求意见和建议。
2023-07-25
为增进申请人对此类产品临床研发要素的理解，便于申请人准备临床相关沟通交流申请时的资料，提高沟通交流效率，我中心起草了《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》。
2019-07-25
随着对糖尿病发病机制认识的深入，以单基因糖尿病为主的特殊类型糖尿病正日益引起人们的关注。单基因糖尿病变异占儿童糖尿病的1%~6%，但大多数单基因糖尿病在早期易被误诊。分子遗传学检测是确诊单基因糖尿病的首要方法，为进一步规范中国儿童单基因糖尿病的诊断、分型、治疗、随访、并发症和合并症的评估及防治，由中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组织专家讨论，并参考国内外的最新指南，同时结合国内外流行病学调查
关于公开征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
指导原则
其它
2024-09-25
国家药品监督管理局药品审评中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。征求意见时限为自发布之日起1个月。
FDA 在保护美国免受包括 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 大流行在内的新兴传染病等威胁方面发挥着关键作用。 FDA 致力于提供及时的指导，以支持应对这一流行病的努力。
具有复制能力的逆转录病毒 (RCR) 的潜在致病性需要谨慎测试，以排除基于载体的人类基因治疗产品中存在 RCR（参考文献 1）。 我们，FDA，正在为您提供基于逆转录病毒载体的人类基因治疗产品的赞助商
2024 FDA指南：在细胞和基因治疗以及组织工程医疗产品制造中使用人类和动物源性材料的注意事项
指南
其它
使用人类和动物来源的材料来制造细胞和基因治疗 产品以及组织工程医疗产品 提出了几个需要考虑的关键问题，包括外源因子的传播、材料批次间的一致性和材料特性，以及一般材料资格考虑因素。
2020-03-20
2020年3月，欧洲神经病学学会(EAN)发布了单基因脑小血管病的诊断和治疗指南，单基因脑小血管病 (cSVD) 是导致卒中的一个主要原因，也是导致痴呆的主要血管因素。本文主要针对cSVD的诊断和治疗
2023-07-25
为了规范腺相关病毒载体类体内基因治疗产品的药学研究和临床申报，中心经前期调研、文件撰写、专家咨询等程序撰写形成了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。
2023-03-01
造血干细胞移植 (HSCT) 可治愈许多非恶性疾病。 随着 HSCT 和支持性护理技术的改进，这种挽救生命的治疗可能会提供给越来越多的患者。 随着新的准备方案的发展、替代供体可用性的扩大和移植物操作技
2024-01-19
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
