本指南为申办者提供建议，用于开发旨在治疗成人和/或儿童患者罕见疾病的人类基因治疗 (GT) 产品，涉及临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题。 此类信息旨在帮助申办者为此类产品设计临床开
2024-07-30
为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》,现予以解读，为业界提供参考。
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
2023-09-12
近年来，我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。
2022-12-20
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
本指南为发起人开发人类基因治疗 (GT) 产品提供建议，用于影响成人和儿童患者的视网膜疾病。 这些疾病的病因、患病率、诊断和治疗各不相同，包括遗传和年龄相关疾病。 这些疾病表现为中枢性或外周性视力障碍
本指南为申办者提供了针对影响成人和儿童患者的神经退行性疾病开发人类基因治疗 (GT) 产品的建议。 神经退行性疾病是一组异质性疾病，其特征在于中枢神经系统或周围神经系统的结构和功能的进行性退化。 这些
2021-12-03
为指导和规范基因治疗类药物临床试验，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发
FDA指南：结合人类基因组编辑的人类基因治疗产品
指南
其它
在本指南中，我们FDA为申办者提供建议，以开发包含人类体细胞基因组编辑（GE）的人类基因治疗产品。具体而言，本指南提供了有关研究性新药 （IND） 申请中应提供的信息的建议，以便根据联邦法规 312.
