本指南为开发针对影响成人和儿童患者的神经退行性疾病的人类基因治疗 (GT) 产品的赞助商提供了建议。神经退行性疾病是一组异质性疾病，其特征是中枢神经系统或周围神经系统的结构和功能进行性退化。
2023-07-25
为了规范腺相关病毒载体类体内基因治疗产品的药学研究和临床申报，中心经前期调研、文件撰写、专家咨询等程序撰写形成了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。
2024-07-08
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传病，由SMN1基因双等位致病变异引起，以运动神经元丧失和进行性肌肉无力为特征。本文主要更新了脊髓性肌萎缩症的基因治疗共识声明，共达成了12项共识声明。
2021-12-07
近年来，随着基因修饰技术的迅速发展，基因修饰细胞 治疗产品已成为医药领域的研究热点。由于基因修饰细胞治 疗产品物质组成和作用方式与一般的化学药品和生物制品 有明显不同，传统的标准非临床研究策略和方法通
2022-10-09
近年来，基因治疗已成为研发热点之一，该类产品具有创新性和复杂性，有必要对临床试验设计提出要求和提供指导。我中心在充分调研的基础上起草了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》。
本指南的目的是为有兴趣在单一疾病的早期临床试验中研究多个版本的细胞或基因治疗产品的申办者提供建议。申办者表示有兴趣在单个临床试验中使用多个版本的细胞或基因治疗产品收集安全性和活性的初步证据。尽管可以在
人类基因疗法寻求修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。 我们，FDA，正在为您，人类基因治疗研究性新药申请（IND）的申办者提供有关在 IND 中提交的化学、制造和控制（CMC）
2024-01-19
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
2024 AHA科学咨询：心血管疾病中的基因治疗：科学的最新进展和未来方向
政策
其它
2024-11-11
该科学咨询回顾了基因治疗的核心概念、主要障碍、患者风险和正在进行的研究工作，使临床医生能够了解这种新兴疗法的复杂情况及其造福心血管疾病的非凡治疗潜力。
2021-03-07
为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会等工作，在已有《细胞制品研究与评价技术指导原则》（试行）的基础上，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认知
2019-07-25
随着对糖尿病发病机制认识的深入，以单基因糖尿病为主的特殊类型糖尿病正日益引起人们的关注。单基因糖尿病变异占儿童糖尿病的1%~6%，但大多数单基因糖尿病在早期易被误诊。分子遗传学检测是确诊单基因糖尿病的首要方法，为进一步规范中国儿童单基因糖尿病的诊断、分型、治疗、随访、并发症和合并症的评估及防治，由中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组织专家讨论，并参考国内外的最新指南，同时结合国内外流行病学调查
