在本指南中，我们 FDA 正在向开发包含人类体细胞基因组编辑 (GE) 的人类基因治疗产品的赞助商提供建议。 具体而言，本指南提供了有关应在研究性新药 (IND) 申请中提供的信息的建议，以便根据联邦
【中文】ICH《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》
政策
其它
2023-04-28
为推动新修订的ICH指导原则在国内的平稳落地实施，我中心拟定了《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》实施建议，同时组织翻译中文版。
2023-04-28
为推动新修订的ICH指导原则在国内的平稳落地实施，我中心拟定了《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》实施建议，同时组织翻译中文版。现对S12
2021-06-04
基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以达到治疗效果，这些变化在体内长期存在，可能增加不可预测的风险。为了评估和降低这类风险，并了解治疗效果随时间延长的变化，有必要对参加基因治疗
2020-09-14
为了规范基因治疗产品的药学研究，统一评价标准，引导基因治疗产品的研究与申报，我中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上，通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门技术委员会讨论，形成了《基因治疗产品
生物制品评估和研究中心 (CBER)/细胞、组织和基因治疗办公室 (OCTGT) 正在发布本指南，以协助申办者和研究人员设计细胞治疗 (CT) 和基因治疗 (GT) 的早期临床试验 ） 产品。 CT和
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
本指南的目的是为FDA提供当前的思路:1)根据生命周期方法管理和报告cct产品的制造变化,2)进行可比性研究,以评估制造变化对产品质量的影响。
该指南是在国际人用药品技术要求协调委员会 (ICH) 的主持下制定的。最终指南为基因治疗 (GT) 产品的非临床生物分布 (BD) 研究的实施和总体设计提供了统一的建议。
本指南提供了 FDA 目前关于在 FDA 孤儿药法规下确定人类基因治疗产品相同性的想法，以实现孤儿药指定和孤儿药独占性。 本指南旨在帮助利益相关者，包括寻求孤儿药指定和孤儿药独占权的行业和学术赞助商，
【英文】ICH指导原则：基因治疗产品非临床生物分布的考虑S12
指导原则
其它
2023-03-14
本指导原则的目的是为基因治疗（ GT）产品研发中开展非临床生物分布（ BD）研究提供协调一致的建议。本指导原则为非临床 BD 研究的整体设计提供了建议。
【中文】ICH指导原则：基因治疗产品非临床生物分布的考虑S12
指导原则
其它
2023-03-14
本指导原则的目的是为基因治疗（ GT）产品研发中开展非临床生物分布（ BD）研究提供协调一致的建议。本指导原则为非临床 BD 研究的整体设计提供了建议。
本指南的目的是为基因治疗 (GT) 产品开发中的非临床生物分布 (BD) 研究提供统一的建议。 本文件为非临床 BD 评估的总体设计提供了建议。 还提供了解释和应用 BD 数据以支持非临床开发计划和临
