本指南为申办者提供建议，用于开发旨在治疗成人和/或儿童患者罕见疾病的人类基因治疗 (GT) 产品，涉及临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题。 此类信息旨在帮助申办者为此类产品设计临床开
2024-02-23
为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，促进罕见病治疗药物的研发，药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》。
2023-05-20
汇总了包括有效咳嗽或用力呼气、手法辅助咳嗽、主动循环呼吸技术、自体引流、手法治疗、体位引流、高频胸壁振荡、呼气正压或振荡呼气正压8项非药物气道廓清技术的32条使用原则
2022-07-08
消化道出血（gastrointestinal bleeding, GIB）是临床常见的急症之一,通常可由长期使用抗血小板药物导致.随着心血管疾病（cardiovascular diseases, CV
2020-07-05
2020年7月，台湾心脏病学会(TSOC)发布了2型糖尿病合并心血管疾病患者药物治疗共识，近几十年，全球范围内糖尿病的发病率和患病率不断攀升，2型糖尿病患者发生动脉硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险
2018-02-13
2018年2月，台湾心脏病学会(TSOC)联合中国糖尿病协会（台湾）共同发布了2型糖尿病合并心血管疾病患者药物管理共识。该共识明确了2型糖尿病患者心血管疾病的治疗。全文共包含5部分内容，分别为：糖尿病患者高血压的治疗，糖尿病患者冠心病的治疗，糖尿病患者3期慢性肾病的治疗，具有卒中病史的糖尿病患者的治疗以及糖尿病患者心衰的治疗。
2018-07-23
新药在多发性骨髓瘤和浆细胞疾病的治疗营养，改变了治疗方法也改善了患者的预后。不同于多发性骨髓瘤，浆细胞疾病可以呈现不同的临床表现形式，本文主要针对罕见的浆细胞疾病的诊断和管理提供专家指导建议。
本文件为申办者提供必要的证据指导，以证明研究性新药或新药用于缓慢进展、低流行的罕见疾病，这些疾病与底物沉积相关并由单一酶缺陷引起。 本指南仅适用于具有明确病理生理学特征的低发病率罕见疾病，并且可以很容
2024-07-01
通过对临床实践的可行性和安全性进行全面评估，指南为儿科医务工作者提供了具体的抗栓用药建议，有助于提高儿童血栓的防治水平，促进更规范、更有效的医疗实践。
2020-11-01
这份科学声明的目的是为因新冠肺炎相关疾病住院的儿童使用抗凝剂血栓预防提供基于共识的建议，并确定未来研究的优先事项。
2020-06-23
大多数疾病调节药物（DMDs）在怀孕期间都是禁忌的。对怀孕患者来说，多发性硬化症的管理尤其具有挑战性，因为停用DMDs会使患者面临疾病活动增加的风险。我们，一个来自阿拉伯海湾国家的多发性硬化症护理专家
