罕见病：药物研发中的常见问题【英文版】
其它
其它
许多罕见病是尚无经批准的治疗的严重疾病，患者有巨大的医疗需求未得到满足。FDA 认识到罕见病多种多样，并且致力于协助申办方制定可解决每种疾病带来的特定挑战的成功药物研发计划。
2023-11-24
为助力罕见疾病药物临床研发，落实“以患者为中心”的理念，指导科学、规范、可推广的DCT开展模式，药品审评中心起草了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》。
本指南的目的是协助用于治疗或预防罕见疾病的药物和生物制品的申办者开展更有效和成功的药物开发计划。 尽管治疗罕见病和常见病的药物上市批准的法定要求是相同的，并且本指南中讨论的问题在其他药物开发项目中也遇
由于全球仅有 22 名患有任何特定罕见疾病的患者，因此针对治疗罕见疾病 21 的多种研究药物的同时出现的试验可能对有效的药物开发构成重大挑战。本指南的目的是 23 促进儿科罕见病的药物开发。特别是，它
2018-01-23
本规范旨在为慢阻肺治疗药物的临床研究设计、实施和评价提供方法学指导，主要适用于治疗慢阻肺的创新药物临床研究，也可为已上市药品再评价或开发新适应证的药物临床试验所参考。
2019-05-30
雾化吸入是一种药物输送方法，以吸入呼吸道的雾状气溶胶形态给药，广泛用于治疗上、下呼吸道疾病。当代雾化吸入疗法始于19世纪。1858年法国人Sales-Girons发明一种手动施压将药液泵成雾状用于经口吸入的装置。不久后利用文丘里（Venturi）效应的喷雾器问世，这一原理目前仍然广泛使用于现代雾化吸入装置。20世纪50年代开始，随着超声雾化机及计量吸入喷剂的发明，吸入给药被广泛应用于临床，目前已经
2017-02-27
2017年2月28日是第十届国际罕见病日，今年的主题是“研究”，正引导人类识别未知疾病，增加对疾病的理解，导向对新的创新疗法甚至治愈方法的开发。在中国较为人熟知的罕见疾病包括:苯丙酮尿症、地中海贫血、成骨不全症、脊髓小脑性共济失调等。下面是近些年关于这些罕见病的指南：
2024-10-10
为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》
2024-07-01
本文主要介绍了心血管疾病的姑息性药物治疗，包括心血管药物和基本姑息性药物，总结和澄清了指南指导和循证医学治疗在终末期心力衰竭、肺动脉高压、冠心病和其他心肌病患者中的应用的现有证据。
基于疾病或药物的儿童合理用药评价指标的构建方法
其它
其它
2023-06-25
本研究基于课题组前期研究结果，进一步总结和阐述基于疾病或药物的儿童合理用药评价指标的构建方法，为制定儿童合理用药评价指标提供方法学参考。
2022年2月，围术期评估和质量改进学会(SPAQI)发布了神经系统疾病药物的术前管理共识声明。本文主要针对术前神经系统疾病药物的管理提供共识指导。
