2022-05-31
为规范和指导体外基因修饰系统的药学研究，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》。
2022-05-31
为规范和指导体内基因治疗产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。
2022-03-08
高达10%的副神经节瘤和棕色素细胞瘤患者以及高达30%的野生型胃肠道间质瘤患者存在SDHA致病性种系变异（PGVs）。多数SDHA PGV携带者存在明显散发肿瘤，但致病性变体通常是从具有该变体的父母那
2022-03-06
AIM 药物基因组测试临床适用性指南中涉及的测试包括基因分型以预测对某些药物的反应和测试与凝血障碍相关的基因突变。
2021-12-07
近年来，随着基因修饰技术的迅速发展，基因修饰细胞 治疗产品已成为医药领域的研究热点。由于基因修饰细胞治 疗产品物质组成和作用方式与一般的化学药品和生物制品 有明显不同，传统的标准非临床研究策略和方法通
2021-12-06
为规范国内基因治疗产品非临床研究与评价，引导行业健康发展，提高企业研发效率，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》（见附件1）、《基因修饰
2021-10-15
胃肠间质瘤是消化道最常见的间叶源性肿瘤,其发病机制主要为KIT/PDGFRA基因的获得性突变,这一里程碑式的发现极大地推进了GIST基础研究和临床诊疗进程。
作为开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方，我们 FDA 为您提供关于长期随访研究（LTFU 观察）设计的建议，以收集给药后延迟不良事件的数据。 GT 产品。通常，GT 产品旨在通过人体的永久性或
2020-07-30
随着第二代测序（next-generation sequencing，NGS）技术在前列腺癌诊疗中愈加广泛的应用，越来越多的患者能够从前列腺癌精准治疗中获益。美国食品药品管理局（Food and Dr
