Expert Rev Hematol：卡普拉珠单抗治疗血栓性血小板减少性紫癜的疗效和安全性：系统综述和meta分析
卡普拉珠单抗是 iTTP 患者的有效治疗方法，尤其是在降低全因死亡率、急性加重、难治性和血小板计数恢复时间方面。虽然出血风险可能会增加，但通常是适度且可控的。
AJH：单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素与环磷酰胺联合糖皮质激素治疗新诊断的获得性血友病A疗效比较
单剂量利妥昔单抗加糖皮质激素方案显示出类似的疗效和安全性，且环磷酰胺无继发性恶性肿瘤或生殖毒性的报道风险，可能被推荐作为AHA的一线治疗
《柳叶刀》子刊：红霉素治疗Ⅰ型强直性肌营养不良症的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期试验
此项研究说明红霉素在DM1患者中表现出良好的安全性和耐受性。基于此项研究的初步发现，需要大规模的3期试验来评估疗效。
JAMA Neurol：儿童多发性硬化症的进展和复发活动特征
与成人发病和晚发病的MS患者相比，POMS患者在长达十年的随访期内出现独立于复发活动的进展（PIRA）的风险较低。
Arthritis Rheumatol：DETECT PAH算法的性能：系统性硬化症患者肺动脉高压的早期检测
对于临床医生推荐患者进行超声心动图检查和必要时进行RHC具有重要指导意义，促进早期PAH的诊断和治疗，有望改善患者预后。
2023年度中国十大医学研究评选 | 罕见病领域
一年一度的十大医学进展又拉开帷幕了，回顾这一年，医学不断向前发展，我国科学家在罕见病领域取得了丰硕的研究成果，为世界医学的发展做出了巨大的贡献。哪些研究能入选十大年度研究呢？
