【AJH】经治继发性AML的临床结局及影响因素

经治继发性AML

经治继发性AML (Treated secondary AML，TS-AML)指因既往髓系疾病（例如骨髓增生异常综合征[MDS]、慢性粒单核细胞白血病[CMML]或MDS/骨髓增生性肿瘤[MPN]重叠综合征）暴露于去甲基化药物、化疗和/或异基因干细胞移植（HSCT）并发生AML的患者，其预后极差。MD安德森癌症中心开展回顾性研究，分析了TS-AML患者的临床结局及影响因素，近日发表于《American Journal of Hematology》。

研究结果

该研究纳入曾患有MDS、CMML或MDS/MPN重叠综合征并接受甲基化药物、化疗和/或HSCT治疗的新诊断AML成年患者共673例患者，中位年龄为70岁；536例（80%）既往为MDS，其余为CMML（17%）或MDS-MPN（3%）。此外，149例患者（22%）之前曾因非髓系恶性肿瘤接受过治疗。在497例可评估患者中，289例（58%）携带高危（adverse-risk，AR）细胞遗传学，41%为复杂核型，34%携带TP53突变，71%根据ELN 2017标准归类为AR。

大多数患者（67%）接受AML低强度治疗（LIT）， 27%接受维奈克拉治疗。总缓解率为37%，维奈克拉可提高LIT治疗的缓解率（OR=2.5）。

中位随访43个月，整体队列的中位无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）分别为4.6和4.8个月，而缓解患者分别为5.5和10.3个月。年轻和ELN 2017低危患者OS更优，既往未经治疗的继发性AML的OS优于经治继发性AML。

在没有TP53突变和AR细胞遗传学的特定患者组中，维奈克拉可改善应答和生存。

多因素分析显示，既往因非髓系疾病接受治疗（HR=1.30）、既往髓系疾病治疗≥2线（HR=1.23）和ELN AR（HR=1.47）增加死亡风险，而HSCT （HR=0.50）是保护因素，并在梯度增强回归中得到验证。HSCT巩固与最佳结局相关，并且是与AML诊断后2年生存率相关的最强因素（HR=0.5）

总结

在过去10年中接受治疗的新诊断TS-AML患者的大型队列中，无论用于AML的治疗类型如何，生存结局都较差。该研究强调了应将TS-AML分类为新诊断AML患者中独立的不良疾病亚型，并且与AML一线治疗方法的临床试验和实际数据报告特别相关。

参考文献

Senapati, J., Kantarjian, H.M., Haddad, F.G., Short, N.J., Borthakur, G., Kanagal-Shamanna, R., Tang, G., Jabbour, E., DiNardo, C.D., Daver, N., Montalban-Bravo, G., Shah, V., Alousi, A., Shpall, E., Popat, U., Garcia-Manero, G., Ravandi, F. and Kadia, T.M. (2024), Outcomes of Patients With Treated Secondary Acute Myeloid Leukemia: A High-Risk Subtype That Warrants an Independent Prognostic Designation. Am J Hematol. https://doi.org/10.1002/ajh.27561