Eur J Pediatr：Teduglutide治疗短肠综合征儿童的五年临床效果

短肠综合征（SBS）是导致儿童肠衰竭（IF）的主要原因，患者通常需要长期依赖肠外营养（PN）来维持生存和生长。Teduglutide是一种类胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物，已被证明可以减少SBS患者对PN的依赖。然而，关于Teduglutide在儿童中的长期使用数据仍然有限。本研究旨在描述西班牙过去五年中Teduglutide在SBS儿童中的实际临床应用经验，并分析影响药物治疗效果的相关因素。

本研究为一项全国多中心、前瞻性观察性研究，纳入2017年8月至2023年1月期间在西班牙接受Teduglutide治疗至少3个月的肠衰竭儿童。所有患者每日皮下注射Teduglutide 0.05 mg/kg。研究数据包括患者的人口学特征、医学背景、身体测量数据、实验室检查结果、不良事件以及PN需求情况。治疗效果的定义为PN需求减少超过20%。数据通过Research Electronic Data Capture（REDCap）平台进行收集和分析。研究主要关注治疗反应与患者基本特征之间的关系，以及患者在治疗期间营养状态和实验室指标的变化。

研究结果

共纳入31名患者（65%为男性），其中29例为SBS。中位起始治疗年龄为2.3年（IQR 1.4–4.9年）。在接受Teduglutide治疗的30名患者中，24名（80%）在治疗期间PN的周能量需求减少超过20%，23名（77%）的PN体积需求减少超过20%。9名患者（29%）在中位治疗时间为6个月（IQR 4.5–22个月）内完全脱离PN，然而，有些患者需超过12个月甚至20个月的治疗才能实现肠道自主功能。研究还发现，较年轻的患者在治疗中表现出更高的治疗反应率（p=0.028）。在营养状态方面，患者体重和身高的z评分均有显著增加（体重p=0.025，身高p<0.0001），同时血浆瓜氨酸水平显著提高（p<0.0001），表明肠道功能有改善。此外，仅6例患者在治疗期间出现与药物相关的轻微不良事件，无严重不良事件报告。

在整个访视期间，根据HPN kcal/kg/天> 20%（A）和HPN体积（ml/kg/天）> 20%（B），治疗应答累积发生率的Kaplan-Meier曲线

本研究表明，Teduglutide对短肠综合征（SBS）儿童的治疗效果显著，大多数患者的肠外营养（PN）需求得到了显著减少，部分患者甚至完全摆脱了PN。然而，达到最佳治疗效果可能需要较长时间，尤其对于一些复杂病例。研究还发现，越早开始Teduglutide治疗的儿童，其治疗效果越好。总体而言，Teduglutide在儿童中的耐受性良好，仅有少数患者出现轻微不良反应，没有严重不良事件报告。这些结果支持在临床实践中早期使用Teduglutide治疗SBS儿童，并表明其长期治疗对患者有显著益处。

原始出处：

Early use of teduglutide in paediatric patients with intestinal failure is associated with a greater response rate: a multicenter study. Eur J Pediatr 183, 3173–3182 (2024). https://doi.org/10.1007/s00431-024-05577-5