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建议更多<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>纳入医保

建议更多罕见病药物纳入医保

彭军接受记者采访时表示，罕见病患者面临诊断难、治疗难、用药难的问题，只有大约1%的罕见病有“特效药”，但价格昂贵，且往往需要长期用药，给患者带来沉重的经济负担。因此，罕见病治疗药物纳入医保尤为重要。

MedSci原创 - 彭军，罕见病，新版医保药品 - 2024-03-06

中美针对“<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>”<font color="red">药物</font>提出不同举措

中美针对“罕见病”药物提出不同举措

罕见病虽小，却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。在世界罕见病日（2月28日）即将到来之际，中美两国政府针对“罕见病”药物提出不同举措

医药魔方 - 中美，罕见病，举措 - 2019-02-24

PhRMA：2016在研<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>报告

PhRMA：2016在研罕见病药物报告

美国药品研究与制造商协会（PhRMA）和ALS协会2016年5月9日发布的报告显示：美国生物制药公司目前正在开发超过560种新药物，用于治疗罕见病，包括多发性骨髓瘤、囊胞性纤维症、肌萎缩侧索硬化（ALS目前有7000种已知的罕见病，每种罕见病在美国的患者数量不到20万人。考虑到患者数量相对较少和疾病本身的复杂性，为这些疾病开发新疗法是艰难的。尽管

生物谷 - 罕见病，药物，多发性骨髓瘤，肌萎缩侧索硬化 - 2016-05-12

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>治疗<font color="red">药物</font>Crysvita未被纳入NHS

罕见病治疗药物Crysvita未被纳入NHS

在指南草案中，国家健康和护理卓越研究所拒绝了NHS对该药物的资助，此前该机构得出的结论是，最可能的成本效益估计要比通常认为的高度专业化技术的价值高得多。

MedSci原创 - Crysvita - 2018-06-16

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>：<font color="red">药物</font>研发中的常见问题

罕见病：药物研发中的常见问题

许多罕见病是尚无经批准的治疗的严重疾病，患者有巨大的医疗需求未得到满足。FDA 认识到罕见病多种多样，并且致力于协助申办方制定可解决每种疾病带来的特定挑战的成功药物研发计划。

美国食品药品监督管理局（FDA） - 罕见病 - 2024-01-06

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>开发不能单纯靠市场

罕见病药物开发不能单纯靠市场

近年来，罕见病逐渐为公众所知。罕见病少见发生，但患者并非少数，仅中国就有超过1680万罹患罕见病的病人，全球约有3亿。医学界已确认的罕见病种数超过7000种，约占人类已知疾病种类数量的10%，其中80%是由基因缺陷诱发，具有遗传性。

科技日报 - 罕见病，药物开发，市场 - 2019-01-25

聚焦<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>：吃不上也吃不起

聚焦罕见病药物：吃不上也吃不起

我国医保是按疾病名称报销，针对罕见病的医疗保险不完善，很多罕见病用药没有纳入医保。

人民日报 - 罕见病，药物，医保 - 2017-04-21

了解如何提升<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>开发的效率

了解如何提升罕见病药物开发的效率

Parexel专家分享了关于如何最大程度提升罕见病药物研发成功率的洞见，旨在为研发过程中四项最重大的挑战提供我们的视角：

生物探索 - 罕见病，生物技术，药物开发 - 2022-12-15

2014年FDA批准的<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>大回顾

2014年FDA批准的罕见病药物大回顾

欧洲罕见病组织(EURODIS)在2008年将每年2月最后一天定为“国际罕见病日”(Rare Disease Day)，其宗旨在于唤起大众对罕见病患的重视。依据欧盟的定义，罕见病是每2000人中仅有1人会得且无法医治的疾病。目前罕见病的种类已超过7000种，其中80%的罕见病是由基因引发。2015年2月28日是第八个国际罕见病日，历届罕见病日都有一个主题。 第一界，2008年2月29日，呼吁社会

米内网 - 罕见病，FDA - 2015-02-28

Jazz制药肝脏<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>Defitelio获FDA批准

Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准

爵士制药（Jazz Pharma）的罕见病管线近日收获一则重磅利好消息，其药物Defitelio (defibrotide sodium)获得美国FDA批准，用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞这是美国第一个获批的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD)的药物。 肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病，通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞(VOD)的症

生物谷 - Defitelio，Jazz制药 - 2016-04-05

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药物</font>「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>治疗提供新选择

罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择

作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。

梅斯医学 - 依库珠单抗，罕见病药物 - 2022-08-31

Jazz继续开发开发罕见病药物defibrotide

Jazz生物医药公司在去年收购了著名罕见病药物研究公司Gentium公司后，立刻开始了一系列动作。现在，Jazz公司开始将目光投向一项此前被Gentium公司长期搁置的治疗静脉闭塞症药物defibrotide。

不详 - 药物，defibrotide - 2014-07-07

美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发

药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局（FDA）给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。

科学网 - 药物，美欧制药公司，罕见病 - 2014-04-10

FDA批准转基因鸡，用于生产罕见病药物

美国食品药品监督管理局（FDA）如今批准利用一种转基因鸡产下的蛋制造一种药物Kanuma 。 这种药物——名为Kanuma （sebelipase α）——是由亚力兄制药公司销售的一种重组人类酶。它能够取代人体中的一种错误的酶，这种酶与一种罕见的遗传病（人体无法分解细胞中的脂肪分子）有关。 经12月8日由FDA批准，Kanuma加入了美国市场的一小群“特殊药物”之中。

中国科学报 - FDA，转基因 - 2015-12-14

FDA工业指南：罕见病：自然史研究用于药物开发

美国食品和药物管理局（FDA 或机构）宣布了一份题为“罕见疾病：药物开发的自然史研究”的行业指南草案。 FDA 正在发布该指南草案，以帮助为自然历史研究的设计和实施提供信息，这

FDA - 罕见病 - 2021-10-25

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