2024 ASTCT指南: 同种异体造血细胞移植治疗严重再生障碍性贫血
2024-12-05 美国移植与细胞治疗学会 Transplantation and Cellular Therapy 发表于上海
异基因造血细胞移植(HCT)是治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的一种潜在治愈性方法。本文为美国移植与细胞治疗学会发布的同种异体造血细胞移植治疗严重再生障碍性贫血建议。
2024 ASTCT指南: 同种异体造血细胞移植治疗严重再生障碍性贫血
Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for the Treatment of Severe Aplastic Anemia: Evidence-Based Guidelines From the American Society for Transplantation and Cellular Therapy
2024-12-05
异基因造血细胞移植(HCT)是治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的一种潜在治愈性方法。目前关于SAA患者进行HCT的指导主要来源于专家综述、注册数据和社会指南;然而,针对SAA的移植特异性指南尚不完善。由SAA专家、儿科和成人移植医生组成的专家组,采用推荐、评估、发展和评价分级(GRADE)方法,并使用GRADE指南开发工具,制定了共识性建议。专家组同意先前关于优先使用骨髓作为移植物来源的建议,以及在HCT预处理中使用兔抗胸腺细胞球蛋白(ATG)而非马ATG的建议。对于移植失败高风险患者以及接受匹配无关供体或单倍体相合供体移植的患者,推荐使用含氟达拉滨的方案。鉴于HCT技术的进步,专家组不再支持历史上将40岁作为成人患者是否进行前期HCT的年龄界限,认为身体状况良好的老年患者也可能从HCT中获益。专家组还建议增加HCT的使用,优先选择匹配无关供体或单倍体相合供体HCT,而不是免疫抑制治疗,适用于缺乏匹配相关供体的儿童和成人患者。最后,专家组建议对于匹配相关或匹配无关供体受者,采用钙调磷酸酶抑制剂联合甲氨蝶呤或基于移植后环磷酰胺的移植物抗宿主病(GVHD)预防方案。这些建议反映了SAA移植策略的重大进展,并强调了持续和进一步研究的重要性,以重新审视当前在供体选择、预处理化疗、GVHD预防和移植后免疫抑制方面的证据。