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ALS药物研发指南和试验指南 2019
EN
2019-06-07
美国食品和药物管理局（FDA）制定了肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物开发指南草案，并于2018年2月发布。FDA指南草案考虑了ALS社区制定的建议，这些建议吸收了一大批临床研究者、行业代表、权益团体、患
脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识
共识
EN
2019-05-21
随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。因此，脊髓性肌萎缩症的治疗往往需要多学科的评估和综合管理。尽管国际同仁已制定了至少两版SMA多学科诊治共识，但由于我国患者多、分布广、经济条件发展不平衡，对本病的诊断、治疗、处理需要一个规范化意见。为此，儿童及成人神经内科、遗传学科、呼吸内科、骨科／脊柱外科、康复医学科、临床营养等专业的专
肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物的临床研究指南【中文版】
指南
CN
2015-11-19
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病，其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。
肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物的临床研究指南【英文版】
指南
EN
2015-11-19
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病，其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。
杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【中文版】
其它
CN
本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。
杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【英文版】
其它
EN
本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。
