本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩(DMD)及相关的抗肌萎缩蛋白病,包括贝克氏肌萎缩(BMD),DMD-相关的扩张型心肌病(DCM)和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。
2021-11-05
使用靶向生物制品和小分子药物的治疗进展在治疗慢性过敏性、自身免疫性和炎症性疾病方面取得了重大成功,特别是对于一些严重的、抗药性形式的患者。这得益于疾病表型的改进识别。尽管取得了这些成就,但并非所有严重
2024-06-28
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的血液病,以血管内溶血、血栓形成和骨髓衰竭为特征。本文主要针对优化PNH的筛查、诊断和管理,制定了16项共识声明。
心脏淀粉样变性(CA)是限制性心肌病或射血分数保留的心力衰竭的主要原因。本文主要介绍了免疫球蛋白轻链型心脏淀粉样变的诊断与治疗的相关内容。
2022-11-02
脂蛋白(a) [Lp(a)] 水平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)的独立危险因素。新的数据表明,即使在有效控制低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的情况下,Lp(a)也会增加心血管事件的风险。
2021-10-13
为进一步规范和指导人特异性免疫球蛋白制品的研发、注册和生产,我中心在参照国内外相关技术指导原则的科学共识,结合既往对国内已上市人免疫球蛋白产品的审评技术要求的基础上,经查阅文献、撰写初稿,并征求部门技
2021-04-10
静脉注射用免疫球蛋白(IVIG)在恶性血液肿瘤化疗、靶向治疗及造血干细胞移植中的应用越来越普遍,但国内外尚无儿童血液/ 肿瘤性疾病中IVIG 应用的临床指南或共识。该共识基于儿童血液/ 肿瘤性疾病中I
2018-12-26
B细胞靶向治疗与低丙种球蛋白血症的感染的关系越来越被人们认可。本文的主要目的是针对免疫球蛋白替代疗法治疗B细胞靶向治疗自身免疫性疾病继发性低丙种球蛋白血症提出共识建议。
2018-05-03
在过去的几年中,新一代基于细胞的分析证实了自身抗体与视神经炎,脊髓炎,脑干脑炎以及急性播散性脑脊髓炎全长人类髓鞘少突胶质细胞糖蛋白(MOG-IgG)强烈相关。本文提出了MOG-IgG检测相关的专家共识。
2017年4月,欧洲动脉粥样硬化学会(EAS)最新颁布了“低密度脂蛋白致动脉粥样硬化性心血管疾病专家共识”。该共识通过对现有遗传学研究、前瞻性流行病学队列研究、孟德尔随机化研究以及降胆固醇治疗随机化临床研究的总结分析,得出结论:血浆LDL-C水平与ASCVD风险呈对数线性关系,降低LDL-C水平可以显著降低心血管事件风险。降LDL-C的临床获益取决于LDL-C降低的幅度,与所用药物无关。换言之,无