【BJH】AML外周血干细胞移植，半相合联合后置环磷酰胺对比MUD
2024-10-28 聊聊血液 聊聊血液 发表于上海
日本研究比较 AML 患者 PTCy-haplo 与 MUD 移植结果，PTCy-haplo 造血恢复慢、感染死亡风险高，但在 GVHD 和 GRFS 方面有优势，可能是可行选择，为临床研究铺路。
AML移植
由于供者可获得性和安全性，HLA半相合造血干细胞移植伴后置环磷酰胺（PTCy-haplo）正在成为一种有效的替代方法，但相关研究较为混杂，包括不同的血液肿瘤和移植物来源。因此日本学者开展了一项全国性回顾性研究，在接受首次外周血造血干细胞移植的急性髓性白血病（AML）患者中，比较了PTCy-haplo与相合非亲缘供者（MUD）移植±抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的结果，近日发表于《British Journal of Haematology》。
研究结果
该研究纳入日本移植与细胞学会数据库中接受首次外周血造血干细胞移植（包括PTCy-haplo和MUD±ATG）的≥16岁AML患者，包括PTCy-haplo组489例、无ATG的MUD组211例、有ATG的MUD组99例。
与MUD移植相比，PTCy-haplo移植后的造血功能恢复更慢、感染相关死亡的发生率更高；与PTCy-haplo相比，无ATG的MUD移植急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）的风险更高，包括III-IV度急性GVHD的风险比（HR）为2.71，广泛性慢性GVHD的HR为3.11。PTCy-haplo组与有ATG的MUD组的III-IV度急性GVHD、慢性GVHD和广泛性慢性GVHD无差异。
有ATG的MUD组的复发率高于PTCy-haplo组(HR=1.88，p=0001)。三组之间的总生存期没有显著差异。无ATG的MUD组的无GVHD无复发生存期（GRFS）低于PTCy-haplo组(HR=1.46)，但有ATG的MUD组与PTCy-haplo组的GRFS无差异(HR=1.07，p=0.66)。
总结
虽然在三组之间的生存结局没有观察到显著差异，但该研究显示，与MUD移植相比，PTCy-haplo移植后的造血恢复更慢，感染相关死亡的发生率更高。尽管存在这些缺陷，但相对于无ATG的MUD移植，PTCy-haplo在aGVHD、cGVHD和GRFS方面显示出有利结果。表明在无法获得MRD时，PTCy-haplo可能是AML患者的可行选择。该研究令人鼓舞的结果可以为未来旨在提高PTCy-haplo疗效和扩大适用性的临床研究铺平道路。
参考文献
Moriguchi M, Nakamae H, Nishimoto M, Sugita J, Yanada M, Toubai T, et al.Comparison of HLA-haploidentical donors with post-transplant cyclophosphamide versus HLA-matched unrelated donors in peripheral blood stem cell transplantation for acute myeloid leukaemia. Br J Haematol. 2024;00:1–11. https://doi.org/10.1111/ bjh.19825
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