JNNP:包涵体肌炎功能评定量表的测量特性研究

2025-01-22 MedSci原创 MedSci原创 发表于陕西省

当由训练有素的评估者进行管理时,IBMFRS 是一种可靠、有效且反应灵敏的工具,可用于评估 IBM 及其治疗对身体功能的影响,减少 2 分代表有意义的下降。

散发性包涵体肌炎(IBM)是罕见的散发性疾病,成人患病率估计为15-70/100万。但一项针对50岁以上成人的研究显示,成人的患病率估计高达180/100万。IBM与多发性肌炎、皮肌炎、抗合成酶综合征及坏死性自身免疫性肌病均为特发性炎症性肌病。IBM的临床病理表现和其他肌炎有相似之处,但也有明显差异。散发性IBM是进行性肌退变疾病,病因不明。患者存严重T细胞浸润,全基因组关联研究显示疾病和HLA位点存在关联,这都表明IBM的触发因素可能是自身免疫,而病理检查见泛素化蛋白包涵体、45岁以后发病以及免疫抑制治疗都无效提示IBM类似神经退行性疾病。本研究旨在评估包涵体肌炎 (IBM) 功能评定量表 (FRS) 的有效性、可靠性、反应性和有意义的变化阈值。

使用 IBM 一项为期 20 个月的大型多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验的数据。使用 Spearman 与其他健康结果的相关性来测试收敛效度。使用标准化效应量(SES)评估判别(已知群体)的有效性。使用 Cronbach's alpha 测试内部一致性。使用组内相关系数 (ICC) 和 Bland-Altman 图测试稳定患者的评估者内可靠性以及面对面和电话管理的等效性。使用标准化响应平均值(SRM)评估响应性。使用基于受试者工作特征 (ROC) 曲线锚定的方法来确定具有临床意义的 IBMFRS 变化。

结果在150 名患者中,IBMFRS 总分平均(SD)为 27.4(4.6)。中到大的相关性( rs模数:0.42-0.79)支持收敛效度,中到大的组差异(SES = 0.51-1.59)支持区分效度。内部一致性足够(总体 Cronbach's alpha:0.79)。重测可靠性(ICC=0.84–0.87)和电话与面对面管理的可靠性(ICC=0.93–0.95)非常出色,Bland-Altman 图显示出良好的一致性。由各种外部结构定义的恶化组在 12 个月(SRM=-0.76 至 -1.49)和 20 个月(SRM=-1.12 至 -1.57)时的反应性都很大。在 ROC 曲线分析中,IBMFRS 总分至少下降两个点被证明代表有意义的下降。

随时间变化的MMT,QMT和IBMFRS分数变化平均下降了3.7%(95%CI从3.1%降至4.3%),3.8%(95%CI从2.7%至4.9%)和6.3%(95)百分比CI分别为每年5.5%至7.2%)。但是,下降幅度不是线性的,在最初几年下降幅度更大。发病年龄较大与IBMFRS下降较快有关(p = 0.007),但并未影响MMT / QMT下降率。选定肌肉群的组合允许生成患者病情进展的单个指标(MMT和QMT因子)。使用助行器的中位时间(IQR)为5.4(3.6–9.2)年,受到发病年龄增加的显着影响(HR 1.06,95%CI 1.04至1.09,p <0.001)。

综上,当由训练有素的评估者进行管理时,IBMFRS 是一种可靠、有效且反应灵敏的工具,可用于评估 IBM 及其治疗对身体功能的影响,减少 2 分代表有意义的下降。

原始出处:

Salam S, Symonds T, Doll H On behalf of Members of the Arimoclomol in IBM Investigator Team of the Neuromuscular Study Group, et al. Measurement properties of the Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2025;96:122-131.

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