CIDP患者福音？利妥昔单抗临床试验结果揭晓，疗效竟与安慰剂相当！

慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一种需要长期治疗的神经系统疾病，患者通常依赖免疫球蛋白治疗来防止病情恶化。然而，这种治疗方式不仅费用高昂，还需要定期输液，给患者带来诸多不便。最近，一项在意大利七家医院开展的随机双盲安慰剂对照研究，探索了利妥昔单抗（rituximab）能否帮助CIDP患者在停用免疫球蛋白后维持病情稳定，结果却出乎意料。

这项研究的设计相当严谨。研究人员招募了39名正在接受免疫球蛋白治疗的CIDP患者，其中37人最终完成试验，被随机分为利妥昔单抗组（19人）和安慰剂组（18人）。利妥昔单抗组患者在第一天、第15天和第180天左右分别接受1克剂量的药物治疗，两组患者都在干预后继续使用免疫球蛋白治疗6个月。研究的主要终点是观察在第12个月时，患者是否出现病情恶化，评估标准包括INCAT评分、MRC总分和RODS百分位分数的变化。此外，研究还设置了多个次要终点，包括第18个月的病情变化、因不良反应或自愿原因停止治疗的比例，以及停用免疫球蛋白后病情恶化的时间。

经过为期3年的随访（2019年4月至2022年3月），研究团队得到了令人意外的结果。数据显示，无论是主要终点还是次要终点，利妥昔单抗组和安慰剂组之间都没有显著差异。在第12个月时，利妥昔单抗组有63.2%的患者病情恶化，安慰剂组则为66.6%，两组之间的差异无统计学意义。同样，在第18个月的评估中，两组患者的恶化比例也没有明显差别。虽然利妥昔单抗组患者病情恶化的中位时间比安慰剂组稍长（5个月 vs 2个月），但这一差异同样未达到统计学显著性。唯一值得关注的是安全性数据：利妥昔单抗组仅有一名患者因不良反应停止治疗，说明药物的耐受性良好。

利妥昔单抗作为一种靶向B细胞的单克隆抗体，在治疗其他自身免疫性疾病（如类风湿关节炎、多发性硬化症）时表现出色，但在CIDP患者中却未能显示出优于安慰剂的疗效。研究人员推测，这可能与给药方案有关，比如更频繁或更早期的给药可能会产生不同的效果。

尽管这项研究的结果未能证实利妥昔单抗的疗效，但它仍然为CIDP的治疗探索提供了重要线索。对于患者来说，这意味着目前免疫球蛋白治疗仍然是维持病情稳定的主要选择，而利妥昔单抗可能需要进一步优化才能成为可行的替代方案。研究人员表示，未来他们将探索不同的给药策略，并可能结合其他生物标志物来筛选更适合利妥昔单抗治疗的患者亚群。对于CIDP患者而言，这项研究虽然带来了暂时的失望，但也为更精准的治疗方案开发指明了方向。

原始出处：

Pietro Emiliano Doneddu, Rituximab versus placebo for chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: a randomized trial, Brain, Volume 148, Issue 4, April 2025, Pages 1112–1121, https://doi.org/10.1093/brain/awae400