基因治疗
2020-05-29
2024-05-10发表于上海
2024-01-25发表于陕西省
2023-05-21发表于上海
伟大!#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型#(#HSV-1#)的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#(B-VEC),商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#(DEB)患者的伤口。
#AAV载体#无法重复给药,而#基因治疗#会随时间推移,疗效逐步降低,看来还需要找到新的载体!HSV-1是其中之一,#慢病毒载体#有天然的缺陷,未来还需要发现更多的载体,或开发新型的#纳米载体#。
2023-05-21发表于上海
2023-03-13发表于上海
2022-12-27发表于上海
#基因治疗#用于#Wiskott-Aldrich综合征#(又称湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征)是一种隐性伴性遗传性疾病,只发生于男性儿童,以血小板减少伴小血小板、湿疹、免疫缺陷、易患自身免疫性疾病和恶性肿瘤为临床特点。可以取代以前的#干细胞治疗#
2022-10-11
2022-10-10