Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。
MedSci原创 - DMD，基因疗法 - 2018-10-06
CHMP对Sarepta的DMD治疗持负面看法
Sarepta表示，在欧洲批准的杜氏肌营养不良疗法可能会有延迟，这表明这表明欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的投票结果是否定的。"根据与CHMP代表的讨论，我们了解到CHMP没有得出eteplirsen对于51号外显子患者无效的结论，而是Sarepta尚未达到有条件批准的监管门槛，部分原因是由于在研究中使用外部控制作为比较对象。"Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说。Sa
MedSci原创 - CHMP，Sarepta的DMD治疗 - 2018-05-05
DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告，导致Sarepta股价大跌
Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件报告系统（FAERS）报告了一名7岁肌肉萎缩症（DMD）男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后，患上了横纹肌溶解症然而，该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库，并补充说"我们迄今为止的调查表明该报告并不是由Sarepta员工或该研究的主要调查员提交。"
MedSci原创 - 肌肉萎缩症，基因疗法，不良事件 - 2019-08-09
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28
罗氏以11.5亿美元的预付款，收购Sarepta的DMD基因疗法
Sarepta和罗氏（Roche）签署了一项协议，为罗氏（Roche）提供SRP-9001（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在美国以外的的独家商业权。
MedSci原创 - 罗氏，11.5亿美元，收购，Sarepta，杜兴氏肌营养不良症，基因疗法 - 2019-12-24
杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！
FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了
同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。 病人的倡导者对这项决定表示非常高兴，很多人都非常想使用药物eteplirsen，该药
生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26
MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果
Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。
网络 - MYO-101基因疗法，肌营养不良症，β-SG - 2019-02-28
罕见病重大进展！FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）
美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。
生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症
Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。
MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。尽管此次三期临床试验结果不尽理想，公司研究人员表示仍将深入分析研究结果以确定drisapersen是否仅对特定群体有效。 详细英文报道： O
生物谷 - 杜氏肌营养不良，GSK - 2013-10-11
10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定
生物制药行业事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，受此利空消息影响，公司股票下跌了近75％。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，同样地，FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。
新浪医药新闻 - 生物公司，FDA，重大决定 - 2017-10-10
泪奔！FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen
导语：杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。已有4个DMD新药在半年内接连遭到FDA的拒绝，而近日，FDA终于批准首个新药eteplirsen。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的
医药魔方数据 文章链接：中国制药网 - 杜氏肌营养不良，遗传病，新药 - 2016-09-21
辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效，但是安全问题引发了竞争对手股价上涨
辉瑞的Duchenne肌营养不良症（DMD）基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效，但是安全问题也引发了关注，同时也导致其竞争对手股价的上涨。
MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症，基因疗法，安全问题 - 2019-07-02
研究性基因疗法SRP-9003可改善肢带肌营养不良症患者的功能
Sarepta Therapeutics公司近日公布了I / IIa期试验的最新结果，该结果显示接受研究性基因疗法SRP-9003的三名2E型肢带型肌肉营养不良（LGMD2E）患者的功能得到了改善。
MedSci原创 - SRP-9003，基因疗法，肢带肌营养不良症 - 2019-10-05
为您找到相关结果约44个
