为您找到相关结果约44个
Nat Biomed Eng 复旦大学路福建/哈佛医学院William Pu团队发明心力衰竭治疗新手段和体外心肌细胞成熟新技术
该研究揭示了心力衰竭的重要致病机制—CMYA5表达水平降低，并发明了一种可通过腺相关病毒(AAV)载体递送的微型化CMYA5蛋白(miniCMYA5)。
论道心血管 - 心力衰竭，hiPSC-CMs - 2024-09-07
JPM大会为2024年指明方向：谷底转折，全球生物制药终将向上发展
回望过去一年，医疗行业穿越了2023最冷“寒冬”之后，2024年是否会迎来新的生机？
MedSci原创 - 生物制药，JPM大会 - 2024-01-13
2023上半年，美国FDA批准了26款新分子实体上市
2023年，新药上市很抢眼，仅上半年美国FDA已批准26款新分子实体，此外还批准了多款细胞与基因疗法。截至7月1日，2023年美国药品审评中心（CDER）总计批准57项NDA申请和8项BLA申请，其中
MedSci原创 - FDA，创新药物，创新药 - 2023-07-08
杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！
FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了
同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18
柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献
蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。
深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
FDA：2021年共批准49个新药
2021年以来，美国食品药品监督管理局(FDA)下设的药审中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批准了49个新药(New Molecular
美柏医健 - FDA - 2021-12-29
FDA 发布关于渤健用于阿尔茨海默氏症的 Aduhelm 的内部辩论详细信息
近日，美国食品和药物管理局（FDA）有争议地批准Biogen公司的Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病的更多细节。
MedSci原创 - 阿尔兹海默症 - 2021-06-24
FDA批准18年来首款阿尔茨海默病新药aducanumab引争议
aducanumab是18年来美国FDA批准的首个治疗AD的新药。但一些专家表示，没有足够的证据表明它可以解决认知症状。
MedSci原创 - 阿尔茨海默症，阿尔茨海默氏病，阿尔茨海默病药物治疗，阿尔茨海默病进展，阿尔茨海默病新药 - 2021-06-08
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28
基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场
礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。
网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05
基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡
MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。
MedSci原创 - IIIA型粘多糖贮积症，腺相关病毒（AAV），基因疗法LYS-SAF302 - 2020-10-16
今日要闻：日本同意购买AZ新冠疫苗，药明开展疫苗的CDMO业务
在与辉瑞和BioNTech签署COVID-19疫苗供应协议后不久，日本也同意从阿斯利康购买。而该国将从武田公司获得更多的供应，因为日本制药公司将负责诺瓦克斯的疫苗在当地的供应。三星生物的目标是在202
MedSci - 阿斯利康，新冠疫苗 - 2020-08-16
2020年生物医药领域发展趋势预测
2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。
CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16
