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抗体寡核苷酸偶联药物:从技术突破到临床转化,生物制药的下一个黄金赛道?

抗体寡核苷酸偶联药物:从技术突破到临床转化,生物制药的下一个黄金赛道?

抗体寡核苷酸偶联药物(AOC)是新型生物偶联药,介绍其概念、研发进展、临床应用、交易合作及未来展望,虽有挑战,但技术突破或成关键。

小药说药 - 抗体寡核苷酸偶联药物,AOC - 2025-02-21

关键突破 | 乙肝新药临床试验,这几点值得深思!

关键突破 | 乙肝新药临床试验,这几点值得深思!

本文围绕乙肝新药临床试验展开,阐述主要治疗终点为功能性治愈的原因,介绍主要评价指标,分析新药临床试验结果,提出改进临床试验设计的策略,以推动乙肝新药研发。

肝胆相照平台 - 慢性乙型肝炎,乙肝新药 - 2025-02-02

FDA 批准Olezarsen用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯

FDA 批准Olezarsen用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯

2024年12月19日,Ionis Pharmaceuticals, Inc.宣布美国FDA已批准Olezarsen(商品名:Tryngolza)的上市申请。家族性乳糜微粒血症综合征(Familial

MedSci原创 - Olezarsen,家族性乳糜微粒血症综合征 - 2025-01-06

Nat Med:2025年影响医学发展的11项临床试验

Nat Med:2025年影响医学发展的11项临床试验

2024 年的大赢家是重磅减肥药索马鲁肽(诺和诺德的 Wegovy)和替泽帕肽(礼来公司的 Zepbound)背后的制药公司。随着其他生物技术和制药公司纷纷进入减肥市场,肥胖症必将成为 2025 年的

网络 - 临床试验 - 2025-01-04

糖尿病患者血脂管理2大策略,显著降低“坏胆固醇”、甘油三酯等水平

糖尿病患者血脂管理2大策略,显著降低“坏胆固醇”、甘油三酯等水平

发表于Diabetologia的一篇综述,旨在评估针对脂蛋白代谢的新一代疗法在糖尿病患者中的疗效等。

医学新视点 - 糖尿病,甘油三酯,低密度脂蛋白胆固醇 - 2024-06-07

CIC 2024 | 陈晓平教授:难治性高血压药物与介入治疗进展

CIC 2024 | 陈晓平教授:难治性高血压药物与介入治疗进展

来自华西医院的陈晓平教授《难治性高血压药物与介入治疗进展》。本文梳理重点内容,以分享各位同道。

MedSci原创 - 介入治疗,难治性高血压,CIC 2024 - 2024-05-14

ACC 2024:Olezarsen或将成为家族性高乳糜微粒血症新型疗法(Balance研究)

ACC 2024:Olezarsen或将成为家族性高乳糜微粒血症新型疗法(Balance研究)

Olezarsen(IONIS-APOCIII-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,可以选择性地抑制APOC III的合成,从而降低甘油三酯水平。

MedSci原创 - 家族性高乳糜微粒血症,ACC 2024,Olezarsen - 2024-04-09

2023年度FDA审批71种创新药物上市

2023年度FDA审批71种创新药物上市

2023年FDA共批准上市55款新药、14种疫苗和基因治疗新药。

MedSci原创 - FDA,创新药物 - 2024-01-01

首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布:用ASO降低大脑中tau蛋白积累

首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布:用ASO降低大脑中tau蛋白积累

这是首次将基因沉默疗法用于痴呆症和阿尔茨海默病的临床治疗,并证明了Tau靶向的ASO药物能够安全、有效地降低导致阿尔茨海默病的Tau蛋白水平,还减少了病理性Tau蛋白的聚集。

生物世界 - 阿尔茨海默病,tau蛋白,ASO - 2023-04-28

柳达:罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路,将为人类健康作出巨大贡献

柳达:罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路,将为人类健康作出巨大贡献

蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合,发挥各自专业所长,降低罕见病药物研发成本、提高效率。

深究科学 ID: deepscience - 孤儿药,罕见药 - 2023-03-04

PCSK9反义疗法治疗高胆固醇血症疗效未达预期,阿斯利康终止推向III期

PCSK9反义疗法治疗高胆固醇血症疗效未达预期,阿斯利康终止推向III期

9月23日,Ionis公布了IIb期研究(SOLANO)的关键结果,数据显示,该公司在研反义寡核苷酸药物ION449(AZD8233)能显著降低高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。

医药魔方 - 高胆固醇血症,反义寡核苷酸,PCSK9 - 2022-09-24

2022年Q1:失败临床研究TOP25

2022年Q1:失败临床研究TOP25

基于医药魔方网站行业快讯板块、NextPharma数据库以及公开信息和2022年1-3月的《临床研究月报》,筛选出25项值得关注的未达主要终点的临床研究,供大家参考。

医药魔方Pro - 临床研究 - 2022-07-02

3亿乙肝感染者的福音:核酸药物可实现乙肝的功能性治愈

3亿乙肝感染者的福音:核酸药物可实现乙肝的功能性治愈

目前针对慢性乙肝的治疗方法包括核苷类似物(抑制病毒复制)和干扰素(增强免疫系统)等,但这些都很难实现功能性治愈,二者联合使用,也只有极少数患者可实现功能性治愈。

生物世界 - 乙肝,功能性治愈 - 2022-06-30

无症状重度主动脉瓣狭窄的保守治疗与手术治疗

无症状重度主动脉瓣狭窄的保守治疗与手术治疗

虽然在无症状SAS患者中保守治疗策略和早期手术治疗策略之争仍无定论,但在仔细的风险评估后,早期手术治疗肯定可以改善许多患者的预后。

中国介入心脏病学杂志 - 手术治疗,保守治疗,无症状重度主动脉瓣狭窄 - 2022-01-24

Nature: 基因疗法为无法治愈的脑部疾病带来了曙光

Nature: 基因疗法为无法治愈的脑部疾病带来了曙光

Nature: 基因疗法为无法治愈的脑部疾病带来了曙光

MedSci原创 - 基因疗法,神经退行性疾病 - 2021-04-07