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【AJH】综述：急性移植物抗宿主病的一线治疗
本文概述了aGVHD的风险因素、流行病学和发病机制，讨论了风险分层的演变（从最初的Gluckesberg系统到近期基于生物标志物的策略），总结了支撑当前一线治疗的研究，并概述了未来的发展方向。
聊聊血液 - aGVHD，急性移植物抗宿主病 - 2025-04-04
Nature Biotechnology：“指哪打哪”的基因魔法：PA-rABE光控RNA编辑，疾病治疗新利器！
新型光激活 RNA 碱基编辑器 PA-rABE，它利用光实现 RNA 编辑的精准、可逆且时空特异性调控，解决传统基因疗法难题，在细胞及动物模型实验中展现强大编辑能力及治疗潜力。
生物探索 - 基因治疗，光激活RNA碱基编辑器 - 2025-04-02
EMM：中南大学段然慧等团队合作研究筛选治疗2型强直性肌营养不良症的新靶点
该研究对2160种化合物进行高通量化学筛选，确定酪氨酰DNA磷酸二酯酶1（TDP1）是一种新型的DM2治疗干预药物。
iNature - 2型强直性肌营养不良症，TDP1 - 2025-04-02
Radiology：基于深度学习的Cine心脏MRI在杜氏肌营养不良患者纤维化心肌组织检测中的应用
研究所提出的对齐应变技术能够在无需对比剂的心脏 MRI 上基于运动检测心肌功能障碍，有助于在患者之间进行详细的应变分析，并能够精确追踪 DMD 患者的疾病进展情况。
MedSci原创 - 深度学习，心脏MRI - 2025-04-02
生物制药扎堆研发背后的风险与破局之道——从PD-1到CD19，解读药物开发管线的同质化陷阱
生物制药行业现 “羊群效应”，热门靶点研发管线激增，其源于多种因素，带来资源错配、创新抑制等风险，药企应从多方面构建差异化研发生态。
小药说药 - 生物制药，羊群效应 - 2025-04-01
CGP专家共识 | 肿瘤患者心身症状临床管理中国专家共识
本共识系统阐述了肿瘤患者相关心身症状的临床管理建议，旨在提高非精神专科医生对肿瘤相关心身症状的识别、转诊，并在精神心理科及其他多学科团队的互助下有效沟通、开展治疗及管理心身症状。
中国全科医学杂志 - 肿瘤患者，心身症状 - 2025-03-26
盘点那些可逆性痴呆：痴呆症≠阿尔茨海默病
痴呆患病率上升，多数不可逆，但部分有可逆病因。如维生素 B12 缺乏、NPH 等，早期发现治疗可改善预后，识别可逆因素对患者意义重大。
神经科学论坛 - 治疗，可逆性痴呆 - 2025-03-23
【醉仁心胸】运动预康复对心脏术后恢复质量的影响：单中心随机对照试验
对虚弱前期为主的患者进行为期5周的身体预康复训练是安全的，但并不能提高术后康复质量评分。术后90天时，康复训练可使残疾评分有临床意义地降低。
古麻今醉网 - 心脏手术，运动康复 - 2025-03-19
探究肢带型肌营养不良症R8的基因型与表型相关性
研究首次揭示了TRIM32变异与LGMD R8表型之间的联系，为预测疾病严重程度提供了宝贵参考，并为受影响家庭的遗传咨询提供了更精确的指导。
MedSci原创 - 肢带型肌营养不良症 - 2025-03-15
Science：细胞内的神秘邮政编码：蛋白质如何精准找到自己的"工位"？
研究发现蛋白质氨基酸序列中有类似 “邮政编码” 的定位密码，颠覆传统认知。开发的 ProtGPS 模型能精准预测蛋白质去向，超 80% 致病基因突变会破坏此系统，为疾病治疗开辟新路径。
生物探索 - 致病突变，ProtGPS - 2025-03-10
抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的精确控制偶联方法
文中介绍无连接子偶联（氨基酸、聚糖、肽偶联）和连接子介导的偶联方法，指出 AOCs 应用前景光明，但需深入研究相关特性。
小药说药 - 抗体-寡核苷酸偶联药物，无连接子偶联 - 2025-03-08
罕见病专栏|肢体乏力10余年——远端型遗传性运动神经病
本文报告我院门诊2021年诊治1例可疑dHMN患者，以增加临床医生对dHMN的认知。
中国神经精神疾病杂志 - 远端型遗传性运动神经病，BSCL2 - 2025-02-27
罕见病专栏|中年女性，进行性走路困难35年余——POLR3A基因复合杂合突变致HLD7
本病以对症支持治疗为主。本文通过对该病例的报告及文献回顾，期望提高对HLD7及POLR3-HLD疾病谱系的认识，并为临床诊治提供参考。
中国神经精神疾病杂志 - POLR3A，髓鞘形成不良的脑白质营养不良7型 - 2025-02-27
