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【Nature子刊】真性红细胞增多症
真性红细胞增多症（PV）是骨髓增殖性血液恶性肿瘤，与 JAK2 突变相关，具高血栓等风险。文章阐述其流病、机制、诊疗及新进展，指出未来需优化治疗目标与策略。
聊聊血液 - 真性红细胞增多症，JAK2突变 - 2025-04-22
Asfotase Alfa对成人低磷酸酯酶症患者骨折愈合的影响
这项研究不仅提供了一个具体的案例来展示AA治疗成人HPP患者骨折愈合的有效性，还通过广泛的文献回顾强调了AA作为一种有效的酶替代疗法在改善成人HPP症状方面的重要性。
MedSci原创 - Asfotase alfa，成人低磷酸酯酶症 - 2025-04-15
Hepatology：Bintrafusp alfa与化疗作为胆道癌的一线治疗的疗效
Bintrafusp alfa联合化疗作为晚期BTC的一线治疗方案具有显著的临床价值。
MedSci原创 - 胆道癌，Bintrafusp Alfa - 2025-04-15
Molecular Psychiatry：探索阿尔茨海默病早期脑衰老与胶质细胞、突触功能关联
较高的CSF sTREM2水平与较年轻的脑年龄独立相关，且sTREM2完全中介了脑年龄差与认知衰退的关联。
MedSci原创 - 阿尔茨海默病，认知衰退，小胶质细胞，strem2 - 2025-04-15
![2025 NICE 技术评估指南：依凡赛妥昔 α（Efanesoctocog <font color="red">alfa</font>）用于治疗和预防 2 岁及以上甲型血友病患者的出血发作 [TA1051]](https://img.medsci.cn/20240711/1720669414779_5579292.png?imageMogr2/format/webp "2025 NICE 技术评估指南：依凡赛妥昔 α（Efanesoctocog <font color=\"red\">alfa</font>）用于治疗和预防 2 岁及以上甲型血友病患者的出血发作 [TA1051]")
2025 NICE 技术评估指南：依凡赛妥昔 α（Efanesoctocog alfa）用于治疗和预防 2 岁及以上甲型血友病患者的出血发作 [TA1051]
关于依凡赛妥昔 α（Altuvoct）用于治疗和预防 2 岁及以上甲型血友病患者出血发作的循证建议。
NICE官网 - 甲型血友病 - 2025-04-03
![2025 NICE 高度专业化技术指南：奥立普苷酶 α（Olipudase <font color="red">alfa</font>）用于治疗 AB 型和 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼 - 匹克病）[HST32]](https://img.medsci.cn/20241104/1730716979361_8538692.png?imageMogr2/format/webp "2025 NICE 高度专业化技术指南：奥立普苷酶 α（Olipudase <font color=\"red\">alfa</font>）用于治疗 AB 型和 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼 - 匹克病）[HST32]")
2025 NICE 高度专业化技术指南：奥立普苷酶 α（Olipudase alfa）用于治疗 AB 型和 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼 - 匹克病）[HST32]
关于奥立普苷酶 α（赛普酶，Xenpozyme）用于治疗 AB 型或 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼 - 匹克病）患者的循证建议 。
NICE官网 - 酸性鞘磷脂酶缺乏症 - 2025-04-02
儿童低磷酸酶血症长期使用阿司福酶α治疗的安全性和有效性
对于疑似HPP的儿童，儿科医生应当考虑检查其钙磷代谢、碱性磷酸酶水平及维生素B6水平，以便早期诊断并及时采取有效的治疗措施。
MedSci原创 - 儿童低磷酸酶血症，阿司福酶α - 2025-04-01
综述|FcRn拮抗剂在IgG介导的神经免疫性疾病治疗中研究进展
本文对FcRn拮抗剂的作用机制、种类和临床研究进展进行总结，以期为IgG介导的神经免疫性疾病的精准治疗提供新思路。
中国神经精神疾病杂志 - 新生儿Fc受体，FcRn拮抗剂 - 2025-03-26
癌症纤维炎症反应：肿瘤微环境的隐形推手
肿瘤微环境中的纤维炎症反应在肿瘤发生、转移与耐药中起关键作用。癌细胞通过激活 CAFs、招募免疫细胞等操控纤维炎症；CAFs 具有多种异质性亚型，影响肿瘤发展；纤维炎症通过多种机制抑制肿瘤免疫。
小药说药 - 肿瘤微环境，纤维炎症反应 - 2025-03-26
利用数据评估Lyso-Gb1作为戈谢病治疗效果的生物标志物
本研究确认了使用DBS样本常规监测GD患者lyso-Gb1浓度在现实世界环境中是可行的，并可用于评估治疗反应。
MedSci原创 - 生物标志物，戈谢病 - 2025-02-28
【AJH】急性髓系白血病的诊断、危险度分层和治疗（2025更新）
Dana-Farber Cancer Institute三位教授近日于《American Journal of Hematology》发表综述，阐述了AML的诊断、危险度分层和治疗的最新进展。
聊聊血液 - AML，急性髓系白血病 - 2025-02-18
Cell：核糖体翻译的新视角：如何利用协同作用提高翻译效率
1 月 31 日《Cell》研究揭示翻译中核糖体并非独立运作，而是通过协同作用提高效率。借助 socRNA 模型和成像技术，发现核糖体碰撞可减少翻译暂停，该成果为疾病研究和药物开发带来新机遇。
生物探索 - 核糖体协同作用，socRNA - 2025-02-04
【期刊导读】新发现：血脂异常可能影响PegIFNα治疗慢乙肝患者的疗效
近日，福建医科大学附属泉州第一医院余雪平教授及苏智军教授、闽南科技学院周勇军教授联合发表研究成果，结果表明，血脂异常会影响经核苷（酸）类似物（NAs）治疗的慢乙肝患者对PegIFNα的治疗应答。
雨露肝霖 - pegIFNα，慢乙肝 - 2025-01-16
![2025 NICE 技术鉴定指南：安达西尼（Andexanet <font color="red">alfa</font>）用于逆转阿哌沙班或利伐沙班的抗凝作用 [TA697]](https://img.medsci.cn/20250108/1736300861006_8538692.jpg?imageMogr2/format/webp "2025 NICE 技术鉴定指南：安达西尼（Andexanet <font color=\"red\">alfa</font>）用于逆转阿哌沙班或利伐沙班的抗凝作用 [TA697]")
2025 NICE 技术鉴定指南：安达西尼（Andexanet alfa）用于逆转阿哌沙班或利伐沙班的抗凝作用 [TA697]
关于安达赛珠单抗用于有危及生命或失控性出血的成人，以逆转阿哌沙班或利伐沙班抗凝作用的循证建议 。
NICE官网 - 安达西尼 - 2025-01-15
ADC的迭代史
本文回顾 ADC 过去十年发展，介绍其构成、各代 ADC 特点、不同形式、新靶标及释放系统、新型细胞毒药物等，探讨毒性、耐药机制，指出虽有局限但前景乐观，为其发展提供参考。
小药说药 - 抗体偶联药物，药物特性 - 2024-12-24
