神经母细胞瘤CCCG-NB-2015共识多中心应用总结

神经母细胞瘤CCCG-NB-2015共识多中心应用总结

天津医科大学肿瘤医院儿童肿瘤科

2023-05-15

目的：对中国多中心应用CCCG-NB-2015共识方案诊治的儿童神经母细胞瘤（neuroblastoma,NB）病例进行回顾性分析总结，以期为改进NB诊疗工作提供有力依据。方法：回顾性分析2013年3月至2020年7月经统一规范的CCCG-NB-2015共识方案诊治的全国多中心500例NB患儿的临床和预后资料，通过Cox单因素和多因素回归分析明确影响NB预后的关键因素；分别绘制神经元特异性烯醇化酶（neuron-specific enolase,NSE）和乳酸脱氢酶（lactate dehydrogenase,LDH）在预测骨髓转移和复发的ROC曲线，明确NSE和LDH的临床价值；比对分析NB两种不同分期系统和危险度分组系统下患儿的预后差异，着重分析中危组人群的队列特征和预后结局。结果：通过单因素分析共确定10个潜在的预后因子，分别为年龄、肿瘤原发部位、INPC分类、骨髓转移、MYCN状态、INSS分期、INRGSS分期、诊断时NSE、LDH水平和影像学定义的危险因素（image-defined risk factors,IDRFs），均P<0.05。Cox多因素分析结果显示与无事件生存率（event-free survival,EFS）密切相关的独立预后因子为INPC分类、骨髓转移、诊断时NSE、LDH水平，与OS密切相关的独立预后因子为NSE、LDH水平及INRGSS分期（均P<0.05）;NSE和LDH可以较好地预测NB骨髓转移、复发等事件发生（均P<0.05);INSS分期中非4期和4期的3年EFS分别为93.8%和52.6%；转换为INRGSS分期后，L1、L2、MS和M期的3年EFS分别为94.4%、87.2%、87.5%和53.6%。低危组、中危组和高危组3年和5年的EFS分别为97.1%和97.1%、90.0%和87.3%、53.9%和47.3%；其中INSS分期中3期且伴有INPC为UH型的患儿在CCCG-NB-2015共识方案中被归入高危组，其预后差，5年EFS为65.7%(P<0.05)，但却在INRG危险度分组中被列入中危组。结论：NSE和LDH水平在预测NB患儿骨髓是否转移以及预后评价方面具有重要价值。INRGSS分期为预后的独立影响因子，其较INSS分期在对患儿预后评估方面更具有临床意义，推荐使用INRGSS分期系统；CCCG-NB-2015共识方案各危险度分组治疗下低中危组预后较好，高危组预后较差，建议将来可降低低危组的治疗强度，而对于基于INRG危险度分组治疗的前提下，中危组的治疗建议继续延用CCCG-NB-2015共识中危组方案。