2025 NICE 高度专业化技术指南：布罗索尤单抗用于治疗儿童及青少年的 X 连锁低磷血症 [HST8]

2025-04-08 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

关于布罗索尤单抗（商品名：Crysvita）治疗儿童和青少年 X 连锁低磷血症的循证推荐。

中文标题：

英文标题：

Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia in children and young people

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2025-04-08

简要介绍：

X连锁低磷血症（XLH）是一种遗传性疾病，会致使儿童从幼年起就出现明显的骨骼畸形，并伴随终生的残疾和疼痛。传统治疗方法包括对症状和残疾的管理，以及口服磷酸盐和活性维生素 D（如阿法骨化醇）补充剂。口服磷酸盐的给药方案复杂，味道不佳，且有令人不适的副作用。

临床试验证据表明，布罗索尤单抗对 1 至 12 岁的儿童具有短期临床疗效。预计使用布罗索尤单抗对患者有一定的终生益处，因为它可以预防不可逆的骨质损伤，随着患者年龄增长，这可能会减少疼痛并改善生活质量。不过，临床证据中存在一些不确定因素（包括缺乏 13 至 17 岁青少年的数据，以及对于进行性骨病的长期后果和 XLH 持续存在的代谢症状方面的证据不足，而这些症状不会受到布罗索尤单抗的影响）。然而，布罗索尤单抗很可能会为 XLH 患者带来重要的临床益处。

考虑到经济模型中最合理的假设，在高度专业化医疗服务的背景下，布罗索尤单抗被认为具有成本效益。因此，建议英国国家医疗服务体系（NHS）使用布罗索尤单抗。

相关资料下载：

GetToolGuiderByIdResponse(projectId=1, id=9e3c81c00a2e1522, title=2025 NICE 高度专业化技术指南：布罗索尤单抗用于治疗儿童及青少年的 X 连锁低磷血症 [HST8], enTitle=Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia in children and young people, guiderFrom=NICE官网, authorId=0, author=, summary=关于布罗索尤单抗（商品名：Crysvita）治疗儿童和青少年 X 连锁低磷血症的循证推荐。, cover=https://img.medsci.cn/20250220/1740054122286_8538692.jpg, journalId=0, articlesId=null, associationId=85, associationName=英国国家卫生与临床优化研究所, associationIntro=英国国家卫生与临床优化研究所（NICE，National Institute for Health and Clinical Excellence）是NHS的组织，设在伦敦和曼彻斯特。NICE成立于1999年4月1日，目标是确保每个英格兰和威尔士人平等享有NHS医疗的机会。NICE制定指南，设定质量标准，管理国家数据库，为NHS、当地权威部门和其他组织提供指南。, copyright=0, guiderPublishedTime=Tue Apr 08 00:00:00 CST 2025, originalUrl=, linkOutUrl=, content=X连锁低磷血症（XLH）是一种遗传性疾病，会致使儿童从幼年起就出现明显的骨骼畸形，并伴随终生的残疾和疼痛。传统治疗方法包括对症状和残疾的管理，以及口服磷酸盐和活性维生素 D（如阿法骨化醇）补充剂。口服磷酸盐的给药方案复杂，味道不佳，且有令人不适的副作用。 临床试验证据表明，布罗索尤单抗对 1 至 12 岁的儿童具有短期临床疗效。预计使用布罗索尤单抗对患者有一定的终生益处，因为它可以预防不可逆的骨质损伤，随着患者年龄增长，这可能会减少疼痛并改善生活质量。不过，临床证据中存在一些不确定因素（包括缺乏 13 至 17 岁青少年的数据，以及对于进行性骨病的长期后果和 XLH 持续存在的代谢症状方面的证据不足，而这些症状不会受到布罗索尤单抗的影响）。然而，布罗索尤单抗很可能会为 XLH 患者带来重要的临床益处。 考虑到经济模型中最合理的假设，在高度专业化医疗服务的背景下，布罗索尤单抗被认为具有成本效益。因此，建议英国国家医疗服务体系（NHS）使用布罗索尤单抗。, tagList=[TagDto(tagId=73918, tagName=X连锁低磷血症)], categoryList=[CategoryDto(categoryId=18, categoryName=儿科, tenant=100), CategoryDto(categoryId=85, categoryName=指南&解读, tenant=100), CategoryDto(categoryId=304, categoryName=罕见病, tenant=100)], articleKeywordId=73918, articleKeyword=X连锁低磷血症, articleKeywordNum=6, guiderKeywordId=73918, guiderKeyword=X连锁低磷血症, guiderKeywordNum=6, haveAttachments=1, attachmentList=null, guiderType=0, guiderArea=指南, guiderLanguage=1, guiderRegion=2, opened=0, paymentType=, paymentAmount=10, recommend=0, recommendEndTime=null, sticky=0, stickyEndTime=null, allHits=163, appHits=7, showAppHits=0, pcHits=13, showPcHits=156, likes=0, shares=0, comments=0, approvalStatus=1, publishedTime=Wed Apr 09 15:55:00 CST 2025, publishedTimeString=2025-04-08, pcVisible=1, appVisible=1, editorId=0, editor=dajiong, waterMark=0, formatted=0, memberCards=[], isPrivilege=0, deleted=0, version=3, createdBy=null, createdName=dajiong, createdTime=Wed Apr 09 10:05:16 CST 2025, updatedBy=8538692, updatedName=梅斯话题小助手, updatedTime=Wed Apr 09 14:18:30 CST 2025, courseDetails=[], otherVersionGuiders=[], isGuiderMember=false, ipAttribution=上海, attachmentFileNameList=[AttachmentFileName(sort=1, fileName=2025 NICE 高度专业化技术指南：布罗索尤单抗用于治疗儿童及青少年的 X 连锁低磷血症 [HST8].pdf)])

2025 NICE 高度专业化技术指南：布罗索尤单抗用于治疗儿童及青少年的 X 连锁低磷血症 [HST8].pdf

下载请点击：

评论区 (0)

#插入话题

插入图片

下载梅斯医学APP，方便讨论，随时阅读！立即前往下载 >>

内科

外科

专科科室

热点

按科室浏览

临床工具

科研工具

其他工具

科研数智化

真实世界研究解决方案

数字化学术传播解决方案

其它

儿科指南

2025 NICE 高度专业化技术指南：布罗索尤单抗用于治疗儿童及青少年的 X 连锁低磷血症 [HST8]

相关指南

拓展阅读

科室

工具

服务