【AJH】六万例！NDMM自体移植的全球最大规模真实世界研究证实移植仍是标准治疗

MM自体移植

自体造血细胞移植(AHCT)在多发性骨髓瘤(MM)的治疗中具有重要作用，然而在全球范围内，关于新诊断MM接受AHCT的真实世界人口统计学和结局的数据很少。因此全球干细胞移植网络(WBMT)收集了来自9个国家/地区登记组（经济水平各有不同）2013年至2017年期间接受一线AHCT 的61725例成人新诊断MM（NDMM）患者的基线特征和结局数据，分析的主要终点为总生存期(OS)，次要终点为无进展生存期(PFS)、复发率(RI)和非复发死亡期(NRM)，结果近日发表于《American Journal of Hematology》。

研究结果

该研究纳入的地区性登记组数据包括：美国CIBMTR、加拿大OBDCMMD、拉美LABMT、欧洲EBMT、澳洲ANZTCTR、亚洲APBMT、东地中海EMBMT等，覆盖欧洲、美洲、澳洲和亚太地区。2013年至2017期间共有103847例首次AHCT的新诊断MM患者，移植数量随时间逐渐增多，其中61725例有结局信息，并纳入本次分析。

中位随访41个月，MM患者的中位OS为90.2个月，中位PFS为36.5个月。24个月累积复发率（RI）为33%、NRM为2.5%。

在多因素分析中，良好结局的相关因素包括：年龄较小、IgG亚型、auto-HCT时血液学完全缓解、Karnofsky评分为100%、国际分期评分(ISS) I期、HCT共病指数(CI)为0、细胞遗传学标危、近几年auto-HCT和来那度胺维持治疗。

不同研究中心的基线特征和结局存在差异。不同地区的结局也有差异：12个月 NRM为1%-3%，36个月OS为69%-84%，12个月RI为12%-24%，36个月PFS为43%-63%。这些结局的差异性可归因于患者和疾病特征的差异以及维持治疗和宏观经济因素的使用。

总结

这项极大型研究涵盖全球近60%的移植活动，提供了AHCT的高层次概述，也是MM领域首次报道如此大规模的真实世界结果。该研究证实AHCT治疗MM是一种安全有效的治疗方法，并且应用越来越多；第一年的RI为15.7%，中位PFS为3年，中位OS为7年；尽管早期NRM率较低（1%-3%），但不同地区在患者选择、移植程序和结局方面仍有差异，复发和生存结局的地区差异值得进一步研究。

该研究提供了评估和改善全球MM结局的框架，也为未来分析新的非移植治疗和评估全球获取、利用和结局的相对情况铺平了道路。

梅奥诊所Morie A. Gertz教授认为，该研究证实了移植的安全性和疗效都有所提高，仍是适合移植的骨髓瘤患者的标准治疗，可改善无进展生存且具有更高的MRD阴性率，此外第100天的全因死亡率低于1%。除了血清肌酐大于2mg/dL的患者外，所有患者都应给予全剂量美法仑。当然，双抗和CAR-T等免疫疗法的引入也在挑战移植的作用。

参考文献

Garderet  L,et al.Global characteristics and outcomes of autologous hematopoietic stem cell transplantation for newly diagnosed multiple myeloma: A study of the worldwide network for blood and marrow transplantation (WBMT).Am J Hematol . 2024 Aug 19. doi: 10.1002/ajh.27451.

Gertz MA. The importance of autologous stem cell transplantation in improving outcomes in newly diagnosed patients with multiple myeloma.Am J Hematol . 2024 Sep 18. doi: 10.1002/ajh.27483