【柳叶刀血液病学】中国多中心3期研究，单倍体外周血干细胞联合骨髓或无关脐带血移植治疗血液肿瘤
2025-02-26 聊聊血液 聊聊血液 发表于陕西省
国内学者开展3期研究，探索了与单倍体相合外周血干细胞（PBSC）联合骨髓移植相比，单倍体相合PBSC联合无关脐带血移植是否能获得更好的无病生存期。
单倍体移植
单倍体相合移植是血液系统恶性肿瘤的重要治疗手段，但供体来源有限，而脐带血因其易获得性而被广泛研究，但也存在造血恢复延迟和移植物抗宿主病（GVHD）的风险。回顾性研究表明，单倍体相合移植联合无关脐带血可能提高血液学恶性肿瘤患者的生存率。
因此国内学者开展3期研究，探索了与单倍体相合外周血干细胞（PBSC）联合骨髓移植相比，单倍体相合PBSC联合无关脐带血移植是否能获得更好的无病生存期，近日发表于《The Lancet Haematology》，共同资深作者为南方医科大学南方医院刘启发教授和宣丽教授。
研究结果
该研究是一项开放标签、随机、3期研究，在中国的七家医院开展，纳入18-65岁血液系统恶性肿瘤(MDS或急性白血病），东部肿瘤合作组表现状态为0-2，移植合并症指数为0-2，并接受首次异基因造血干细胞移植。患者随机分配（1:1）接受单倍体相合PBSC+骨髓移植或单倍体相合PBSC+无关脐带血移植。主要终点为1年无病生存期。
研究共纳入314例患者，其中AML和B-ALL占比最多，随机分配接受单倍体相合PBSC+无关脐带血移植（PBSC+无关脐带血组；n=157）或单倍体相合PBSC+骨髓移植（PBSC+骨髓组；n=157）。随机后中位随访17.2个月。
生存率：
PBSC+无关脐带血组的1年无病生存率为82.2%，PBSC+骨髓组的1年无病生存率为65.6%，风险比[HR]=0.47，p=0.0010)，2年无病生存率分别为76.2%和58.0%（HR=0.52，p=0.0020），1年总生存率分别为86.6%和75.2%（HR=0.50，p=0.010）。
复发率：
PBSC+无关脐带血组的1年复发率为10.2%，低于PBSC+骨髓组的19.7%（HR=0.50，p=0.024）。
2年复发率分别为13.8%和26.1%（HR=0.55，p=0.030）。
非复发死亡率：
PBSC+无关脐带血组的1年非复发死亡率为7.6%，低于PBSC+骨髓组的14.7%（HR=0.50，p=0.049）
无GVHD无复发生存率（GRFS）：
PBSC+无关脐带血组的2年GRFS为75.8%，PBSC+骨髓组为51.1%（HR=0.46，p<0.0010），2年GRFS分别为71.1%和46.9%（HR=0.47，p<0.0010），
安全性：
PBSC+无关脐带血组和PBSC+骨髓组的移植后100天最常见3-5级不良事件包括感染（37% vs 49%；p=0.030）、急性GVHD（31% vs 39%）和胃肠道疾病（24% vs 24%）。
PBSC+无关脐带血组7例（4%）和PBSC+骨髓组17例（11%）患者在移植后100天内死于移植相关原因。PBSC+无关脐带血组与PBSC+骨髓组的死亡原因包括感染（3% vs 7%）、急性GVHD（1% vs 2%）、血管疾病（1% vs 1%）、心脏疾病（0 vs 1%）和呼吸系统疾病（0 vs 1%）。
嵌合状态：
PBSC+无关脐带血组36%的患者在移植后1个月出现混合嵌合状态，但大多数患者最终实现单倍体相合供体的完全嵌合。混合嵌合状态可能与更低的复发率相关。
亚组分析：
探索性事后分析显示，就无病生存期而言，部分亚群可能从单倍体相合PBSC+无关脐带血移植中显著获益，例如急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征(HR=0.58，p=0.035)和B细胞急性淋巴细胞白血病(HR=0.40，p=0.050)，以及高危患者和复合完全缓解患者。
总结
单倍体相合PBSC+脐带血的移植策略在血液系统恶性肿瘤患者中表现出更高的无病生存率和总生存率，并且复发率和非复发死亡率更低，该策略可能优于传统的单倍体相合PBSC+骨髓移植，并成为未来治疗的首选方案，但仍需进一步研究以优化供体选择和移植方案。
参考文献
1. Yu S,Huang F,Xu N,et al. Haploidentical peripheral blood stem cells combined with bone marrow or unrelated cord blood as grafts for haematological malignancies: an open-label, multicentre, randomised, phase 3 trial.Lancet Haematol. 2025 Feb 4:S2352-3026(24)00372-7. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00372-7.
2. Kanda Y. Fine-tuning of haploidentical haematopoietic stem cell transplantation.Lancet Haematol . 2025 Feb 4:S2352-3026(25)00012-2. doi: 10.1016/S2352-3026(25)00012-2.
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