首款RNAi药物patisiran有望近期上市
RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。
美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21
NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析
在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26
Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究
在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好
MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17
Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果
遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。
网络 - Patisiran，甲状腺素运载蛋白，多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21
NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性
研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标
MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性，RNA，Patisiran - 2018-07-06
【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总
【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI：10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物，可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中，研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者，随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂，每3周1次。共有225名患者参与研究，其中Patisiran治疗组148人，安慰剂组
MedSci原创 - 2018-07-21
英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性
MedSci原创 - Alnylam，基因干扰药物，Onpattro，hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10
RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。此次，总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示，其数据分析委员会（DMC）告知管理层，认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临
生物谷 - Alnylam新疗法，RNAi疗法 - 2016-10-10
FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR
日前，美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法，针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro，该药作用机理通过使致病基因“沉默”，进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常
MedSci原创 - FDA，药物，RNAi - 2018-08-12
20年等待！FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法
8月10日，美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰（RNAi）技术的治疗药物——patisiran，适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。
生物探索 - FDA，RNAi，罕见病 - 2018-08-14
Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，该公司开发的Onpattro（patisiran）的获得欧盟的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的1或2期多发性神经病变的成年患者
MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30
首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者
美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变的成年患者，这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物
MedSci原创 - siRNA，基因治疗，FDA，hATTR - 2018-08-12
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
医院药价要比药店更低？
24部委联手扶持康复医疗器械；恒瑞核心品种「盐酸右美托咪定注射液」获FDA批准上市；近百亿吸入制剂市场，被这五家企业瓜分；运动康复行业究竟是蓝海还是苦海？；新发现！这组基因能调控肺癌脑转移……
新浪医药新闻 - 医疗器械，康复，新药 - 2017-09-21
中国研究入选《新英格兰医学杂志》评选的2018重要NEJM论文
医学不断向前发展，2018年也不例外。《新英格兰医学杂志》发表的许多文章改变了我们的观点，其中一些文章的坚实证据甚至改变了我们的做法。如果要永远站立在医学最前沿，您有必要了解这些“颠覆性”文章。以下是2018年的一些颠覆性文章。在我们的职业生涯中，过去的很长一段时间我们都在告诉发生过心肌梗死或卒中等主要心血管事件的患者，每日服用约82 mg阿司匹林有助于预防心梗或卒中复发。而且因为我们觉得这一干预
MedSci原创 - 新英格兰医学杂志 - 2019-01-11
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