全球第三款RNAi药物出炉，百亿美金市场谁主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi药物获批上市，跟前两款一样，又是出自基因药物先锋公司Alnylam。
亿欧 - RNAi药物，百亿美金，谁主沉浮 - 2020-12-05
RNAi巨头Alnylam公司再发力：出击非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是与Regeneron合作，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi疗法 - 2020-08-04
FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。这两家公司制定了一项计划，以减少其他患者血栓形成的风险，并将其提交给FDA
MedSci原创 - 赛诺菲，血友病药物 - 2017-12-18
2018 年最值得关注的 12 个重量级新药
近日，《2018 最值得关注的药物预测》年度报告出炉。报告分析预测了 12 个可能在 2018 年上市，2022 年度销售额有望达到或超过 10 亿美元的新药（即重磅新药）。在这些新药中，仅有 1 个适用于癌症领域，2 个来自糖尿病领域，其余的分属于 9 个不同的疾病领域。下面我们就为大家介绍一下这些药物的研发状况。
药明康德 - 新药，糖尿病 - 2018-03-26
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30
NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
ATTR-CA要早期识别，及时治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）属浸润性心肌病，是一种罕见、致死性疾病。转甲状腺素蛋白（TTR）是由肝脏合成，在血中转运甲状腺素和视黄醇结合蛋白-维生素A复合物的生理蛋白。
心希望快迅 - 心电图，超声心动图，心脏磁共振成像 - 2023-02-10
梅斯盘点：FDA在2022年度批准的创新药（上）
2022年即将结束，截至今年12月30日，美国FDA的药物评估和研究中心（CDER）已经批准了37款创新药。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了至少15项生物制品许可申请（BLA）。虽然
MedSci原创 - FDA，创新药物，创新药 - 2023-01-01
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这些新药的上市，离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的
药明康德 - 临床试验，出彩 - 2017-01-24
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。
医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20
全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症
20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，
MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27
自身免疫和炎症性疾病的新治疗策略
这些新的治疗策略中的大多数仍在临床前和临床中进行评估，但它们已经在未来改善IMID患者方面展现出良好的前景。
小药说药 - 自身免疫病，炎症性疾病 - 2023-06-07
基于脂质纳米颗粒基因药物的前景
2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
小药说药 - 纳米颗粒，基因药物 - 2023-01-18
2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总
新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产品是创新的新产品，以前从未在临床实践中使用，而一些产品是与先前批准的产品相同或相关，这些药品将进
MedSci原创 - 新药，FDA，2018 - 2018-12-19
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