首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者
2018-08-12 MedSci MedSci原创
美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变的成年患者，这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物。同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。
美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变的成年患者，这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物。同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。
Onpattro的获批是基于225名患有hATTR诱发的多发性神经病的患者的Apollo临床试验的安全性和有效性数据。去年公布的研究结果显示，与安慰剂相比，Onpattro治疗患者的改良神经病变损伤评分+7（mNIS + 7）与基线的平均变化显着降低，同时生活质量也得到改善。
美国食品和药物管理局局长斯科特戈特利布说："该基因疗法不是唯一的，将来会有更多、更精准的基因治疗药物上市。该类药物将专注于阻止或逆转病症，而不是仅仅能够减缓疾病的进展。
上个月，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议Onpattro获批用于治疗成年1期或2期hATTR淀粉样变性患者的多发性神经病变。
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学习了谢谢
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