葛兰素史克将罕见病干细胞基因治疗技术转交给Orchard公司
Orchard Therapeutics公司是英国的一家生物技术公司，一直致力于罕见病的造血干细胞基因疗法。
MedSci原创 - 干细胞基因治疗，罕见病 - 2018-04-13
加州政府颁发巨额基金，支持基因治疗“气泡婴儿”
今天，生物技术公司Orchard Therapeutics宣布，和来自加州大学洛杉矶分校（UCLA）的干细胞研究人员合作，从加州再生医学研究所（California Institute for Regenerative
:药明康德 - 气泡婴儿，ADA-SCID，免疫系统遗传 - 2017-01-05
自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号
接受治疗的患者随访一年，与基线水平相比，运动技能得到改善，认知评分稳定，并且生长正常。
MedSci原创 - 孤儿药，I型黏多糖贮积症，造血干细胞基因疗法OTL-203 - 2020-07-21
FDA授予OTL-102孤儿药称号，用于治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布，美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）的孤儿药称号。
MedSci原创 - X连锁慢性肉芽肿（X-CGD），OTL-102，孤儿药 - 2020-01-30
FDA授予OTL-103再生医学高级治疗（RMAT）认定用于治疗Wiskott-Aldrich综合征
Orchard是一家领先的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改善罕见疾病患者的生活。Orchard近日宣布，其OTL-103已经获得FDA的再生医学高级治疗（RMAT）认定。
MedSci原创 - Wiskott-Aldrich综合征，OTL-103，再生医学高级治疗（RMAT） - 2019-08-04
基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性
Orchard Therapeutics是一家领先的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病，近日Orchard将公布来自登记试验的20名患者的随访数据，该试验评估了OTL
网络 - OTL-101，基因疗法，ADA-SCID - 2019-02-24
Science：“魔剪”CRISPR又立一功，这次跟腹泻有关
诺如病毒（norovirus）是在世界各地引发腹泻最常见的病毒，但目前科学家对它是如何感染人类，并导致疾病背后的机制依然知之甚少。这是因为，这种病毒在实验室中无法生长。值得庆幸的是，借助近几年快速发展的基因编辑技术，近日科学家终于有了重要的发现。8月18日，发表在Science上的一项研究中，来自华盛顿大学和Broad研究所的科学家小组在CRISPR/Cas9技术的帮助下，鉴定出了诺如病毒入侵细胞
生物探索 - CRISPR - 2016-08-22
JASN：慢跑和养花种草有助预防肾结石
据韩联社12月14日报道，美国一项研究结果表明，轻度运动可预防肾结石。一周慢跑一小时或散步三小时可减少肾结石患病率，经常养花种草也有助于预防肾结石。【原文下载】 美国HealthDay News13日报道称，美国华盛顿大学医学院教授马修 索伦森博士以8.4万名闭经女性为对象进行研究得出了上述结论。一周慢跑一小时或者散步三小时可最大程度减少31%的肾结石患病率，经常养花弄草也有助于预防肾结石。
环球网 - 肾结石 - 2013-12-17
Diabetes Care：警惕！这种糖尿病并发症无人幸免，一定要及早预防
近期，发表于《糖尿病护理》中的文章指出，大多数1型糖尿病患者有某种程度的肾病。
medicalxpress - 糖尿病，并发症，预防 - 2017-10-31
Diabetes Care：1型糖尿病对肾脏的影响你知道么？
大多数人认为，只有少数1型糖尿病患者（T1D）会发展为晚期肾脏疾病，并且在男性患者中发病率较高，年龄较小的患者发生率较低。然而，直到最近发现，由于只有较少的T1D患者幸存到老年，因此，其长期风险尚不清楚。近期，一项发表在杂志Diabetes Care上的研究评估了在1950-1980年间（n = 932；平均基线年龄29岁，持续19年）诊断的儿童T1D队列中的50年累积肾脏并发症风险。受试者中有1
MedSci原创 - 1型糖尿病，肾脏 - 2017-09-26
欧洲人用药品委员会（CHMP）10月会议，积极推荐十款新药上市
基因疗法和细胞疗法大放异彩，推荐的10款药物中占了4款。
MedSci原创 - inclisiran，人用药品委员会（CHMP），RNAi疗法Lumasiran，欧洲药品管理局EMA - 2020-10-21
JAMA：1型糖尿病强化降糖7年与长期低死亡率有关（DCCT研究）
1型糖尿病强化血糖疗法是否能减少死亡率，目前仍然存在争议。本研究旨在观察二者之间的关系。研究采用DCCT（糖尿病控制和并发症试验）队列中长期随访人群，以确定二者之间关系。DCCT（1983-1993年）人群纳入结束，直到2012年12月31日随访结束，共有1441名糖尿病患者参与其中，在基线时为13〜39岁，病程为1至15年。当时没有或早期有微血管并发症，没有高血压，先前存在的心血管疾病，或其他潜
MedSci原创 - 1型糖尿病，强化降糖，死亡率 - 2015-02-22
Orchard筹集1.5亿美元推进基因治疗
英国生物技术公司Orchard Therapeutics已筹集1.5亿美元推进其基因治疗管线。
MedSci原创 - Orchard，1.5亿美元，基因治疗 - 2018-08-14
JASN：增加活动量或可预防肾结石
美国一项研究表明，体力活动（活动量而非活动强度）或可降低绝经女性肾结石风险，而高热量摄入增加其风险。文章发表于《美国肾脏病学会杂志》[J Am Soc Nephrol2014，25（2）：362]2月刊。 该研究纳入84225名无结石病史的绝经女性，评估体力活动[代谢当量（MET）/周（w）]、膳食热量摄入与肾结石的独立相关性。结果为，与无体力活动女性相比，最低体力活动水平女性的肾结石风险降低1
医学论坛网 - 肾结石，活动量 - 2014-03-04
Diabetes Care：1型糖尿病患者的总死亡率和心血管疾病死亡率风险增加
来自匹兹堡大学的Trevor Orchard博士和同事对502名年龄超过45岁的1型糖尿病患者进行了研究，这些患者来自匹兹堡糖尿病并发症流行病学研究（EDC），均为儿童期发病的1型糖尿病。
MedSci原创 - 1型糖尿病，心血管疾病，死亡率 - 2016-09-29
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