FDA授予OTL-102孤儿药称号,用于治疗X连锁慢性肉芽肿(X-CGD)
2020-01-30 Allan MedSci原创
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布,美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿(X-CGD)的孤儿药称号。
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布,美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿(X-CGD)的孤儿药称号。Orchard Therapeutics的首席监管官Anne Dupraz说:“我们很高兴获得FDA授予的孤儿药称号,因为FDA认识到OTL-102可以解决X-CGD患者的诸多问题,这种疾病危及生命,并且医疗需求未被满足”。
慢性肉芽肿病(CGD)是一种遗传异质性疾病,特征为反复发生危及生命的细菌及真菌感染和肉芽肿形成。CGD由吞噬细胞中的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸(NADPH)氧化酶复合体缺陷导致,后者由吞噬细胞氧化酶构成。本病以男性为主,因为超过50%的基因突变为X-连锁。
原始出处:
https://www.firstwordpharma.com/node/1696933?tsid=4
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