多发性神经病变淀粉样变相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

BJH：达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松在新诊断的与<font color="red">多发性</font>骨髓瘤相关的全身性轻链<font color="red">淀粉样</font>变性患者中的应用

BJH：达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松在新诊断的与多发性骨髓瘤相关的全身性轻链淀粉样变性患者中的应用

对于新诊断的与 MM 相关的全身性 AL 淀粉样变性患者，DRd 方案可能是一种有效的治疗选择，这些患者通常被排除在临床试验之外

网络 - 来那度胺，地塞米松，达雷妥尤单抗，全身性轻链淀粉样变性 - 2022-05-10

Blood：CD38单克隆抗体——Daratumumab治疗免疫球蛋白轻链型<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变</font>耐受性和安全性良好

Blood：CD38单克隆抗体——Daratumumab治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变耐受性和安全性良好

免疫球蛋白轻链型(AL)淀粉样变是一种克隆性、非增殖性浆细胞疾病，其免疫球蛋白可沉积于不同的组织部位或器官中，并导致一系列症状，如限制性心肌病、肾病综合征、肝衰竭、周围/自主神经病及无症状性多发性骨髓瘤等当任何患者出现非糖尿病性肾病综合征、非缺血性心肌病伴心肌肥大、碱性磷酸酶升高的肝肿大、慢性炎症脱髓鞘性多发神经病并伴有单克隆免疫球蛋白等改变时，免疫球蛋白轻链型淀粉样变的诊断就应纳入考虑范围之中

MedSci原创 - 骨髓瘤，单抗，Daratumumab - 2017-06-20

首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变的成年患者，这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物

MedSci原创 - siRNA，基因治疗，FDA，hATTR - 2018-08-12

European Radiology：ATTRv-PN的腰骶丛3T MR<font color="red">神经</font>成像

European Radiology：ATTRv-PN的腰骶丛3T MR神经成像

利用磁共振神经造影（MRN）可以在体内检测和量化ATTRv-PN患者和无症状变异携带者（AVC）的远端神经受累情况，从而对该病进行早期诊断。

MedSci原创 - 遗传性转甲状腺素相关淀粉样变性多发性神经病，ATTRv-PN，腰骶部神经丛，磁共振神经造影 - 2022-09-01

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白<font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白<font color="red">淀粉样</font>变性长期效果及安全性研究

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究

在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

免疫分型固定电泳—敏感的“吹哨者”

患者，男性，54岁，慢性病程；因“反复双下肢凹陷性水肿8月，加重伴行走困难半月”入院；既往“甲减”病史8月，规律服用“优甲乐”50ugQd治疗；“慢性浅表性胃炎、食管炎、肝囊肿、双肾结石（多发）。

“检验医学”公众号 - 免疫分型 - 2021-11-13

【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总

【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI：10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物，可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中，研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者，随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂，每3周1次。

MedSci原创 - 2018-07-21

反复咳嗽、气促10余年多次诊断慢阻肺却另有隐情

79岁男性，10余年前始，无明显诱因反复出现咳嗽、咳白色黏痰，症状多于气候变化或冬春季节明显，曾在当地卫生所按“慢性支气管炎”治疗可好转，但病情反复，并逐渐出现气促，病情呈进行性加重。2年前始，因上述症状加重，先后4次住院治疗诊断为“慢性阻塞性肺疾病”。该患者是“慢性阻塞性肺疾病”还是另有其他疾病？

专科医师培训指南---内科病例讨论 - 反复，咳嗽，慢阻肺 - 2017-11-10