原发系统性淀粉样变性的诊疗进展
淀粉样变性的本质是一种蛋白构象病。错误折叠的蛋白无法正常溶解，在细胞外聚集形成不溶性的纤维丝，沉积在除了脑室膜之外的任何组织，损伤组织结构并进一步导致脏器功能的受损。引起原发系统性淀粉样变性的蛋白有多种，在血液系统中以轻链沉积引起的原发系统性淀粉样变性最为常见。淀粉样变性的发病率约为0.8/10万，60〜79岁为发病的高峰年龄。其治疗方法多来源于多发性骨髓瘤的治疗方案。最近，由于一些新的预后分
临床血液学杂志.2016 - 淀粉样变性，诊断，治疗 - 2016-08-01
NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析
转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26
多发性骨髓瘤的肺动脉高压的病因：一个病例系列和文献回顾
多发性骨髓瘤的肺动脉高压是一个常见的发现，有必要进一步评估。初步评估应包括超声心动图和彻底的药物检查。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，肺动脉高压 - 2022-12-14
Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，该公司开发的Onpattro（patisiran）的获得欧盟的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的1或2期多发性神经病变的成年患者
MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30
氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“最佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局
近日， 2020年盖伦奖获奖名单正式公布，辉瑞制药旗下用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的氯苯唑酸葡胺软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖&rdquo
医谷网 - 氯苯唑酸葡胺，最佳生物技术，ATTR-PN - 2020-11-03
多发性骨髓瘤罕见并发症一例
患者，男，37岁。主因“活动后憋气1年余，鼻出血2月余。”曾于2008年4月就诊于北京协和医院。该患者于2006年下半年开始于饮酒﹑感冒﹑劳累后出现胸闷﹑憋气，无心前区疼痛，无咳嗽﹑咳痰﹑无晕厥。
肺血管病 - 多发性，骨髓瘤，罕见，并发症 - 2018-05-03
JNNP： 多模态神经和心脏评估对检测 ATTRv 携带者早期发病的实用性研究
对 TTRv 携带者进行多模式神经和心脏检查对于早期发现 ATTRv 淀粉样变性和启动 DMT 至关重要。
MedSci原创 - 淀粉样变性，β-淀粉样变性 - 2024-05-22
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性，FDA快速通道指定，RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
NEJM：达雷木单抗联合疗法有助于改善新诊断AL淀粉样患者预后
新诊断AL淀粉样患者，在硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合治疗基础上添加CD38达雷木单抗有助于提高患者血液学完全应答率，降低主要器官恶化或血液学进展风险
MedSci原创 - 达雷木单抗，抗CD38单抗，免疫球蛋白轻链型（AL）淀粉样变 - 2021-07-04
NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
POEMS综合征：症状、病因、诊断与治疗
POEMS综合征， 又名Grow-Fukase综合征，osteosclerotic myeloma，Takatsuki syndrome，是一种与浆细胞病有关的多系统病变，临床上以多发性周围神经病（p
MedSci原创 - POEMS综合征 - 2022-08-17
Can J Cardiol：加拿大声明，心脏淀粉样变合并心衰有5特征！
心脏淀粉样变性，进展快，预后差，但临床漏诊和误诊率高。为了更好诊治这种疾病， 加拿大心血管学会联合加拿大心力衰竭学会发布了一份立场声明。
中国循环杂志 - 心力衰竭，心脏淀粉样变，左心室壁厚度 - 2020-08-17
患者四肢麻木无力3月，这9种疾病你考虑哪种？
作为神经内科医师经常会碰到因周围神经病就诊的患者，由于引起该病的病因多，有时难以明确诊断。现通过一个病例了解周围神经病的病因及相关知识。
医学界神经病学频道 - 周围神经病，四肢麻木无力 - 2020-04-10
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