基因修饰相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Oncotarget：癌细胞增殖遇“克星”，<font color="red">基因修饰</font>迫使其“集体自杀”！

Oncotarget：癌细胞增殖遇“克星”，基因修饰迫使其“集体自杀”！

即便是最常见的癌症治疗方案也会为患者带来难以避免的化疗伤害。对于胰腺癌和其他侵袭性癌症的患者来说，现状则显得更为严峻，目前尚不存在任何一种癌症疗法针对胰腺癌等恶性癌症具有疗效。

转化医学网 - 癌细胞，基因修饰 - 2017-03-29

体外<font color="red">基因修饰</font>系统药学研究与评价技术指导原则（试行）

体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）

为规范和指导体外基因修饰系统的药学研究，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》。

国家药监局药审中心 - 体外基因修饰系统 - 2022-06-01

Science：一种涉及<font color="red">基因修饰</font>的人类心脏病的寡<font color="red">基因</font>遗传

研究人员发现1病例在妊娠24周时胎儿死亡。初步尸检结果表明，死亡原因是肺发育不良所导致。然而，研究人员对组织学切片的检查显示，胎儿双心室不致密，这是基于双心室心肌壁的深凹、右心室扩张和广泛的纤维化造成的(图1B)。直系亲心脏活体成像暴露了以前未被发现的证据，4岁的兄弟妹LVNC及其父亲的轻微LVNC迹象。研究对象的祖父有心律失常，但类似于大家庭成员，未发现心脏的功能或结构异常（图1 c）。总的来说

MedSci原创 - 心脏病，寡基因遗传 - 2019-07-12

《体外<font color="red">基因修饰</font>系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

为规范基因修饰系统的药学研究和评价，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草思路，对指南进行解读，以方便读者更好

中国新药杂志 - 体外基因修饰系统药学 - 2023-02-25

J CLIN INVEST：<font color="red">基因修饰</font>干细胞疗法治疗免疫缺陷性疾病的临床效果评价

J CLIN INVEST：基因修饰干细胞疗法治疗免疫缺陷性疾病的临床效果评价

腺苷脱氨酶缺乏型严重联合免疫缺陷（也称为ADA-SCID或气泡性婴儿疾病）是由遗传突变引起的，导致缺乏腺苷脱氨酶，其是免疫系统的重要组成部分。没有酶，免疫细胞不能抵抗感染。患有疾病的儿童必须在干净无害的环境中保持隔离，以避免接触病毒和细菌; 即使是轻微的感冒也可能是致命的。

MedSci原创 - 免疫缺陷性疾病，干细胞 - 2017-03-28

Science子刊：<font color="red">基因</font>疗法新突破！在体内选择性扩增经过<font color="red">基因修饰</font>的肝细胞

Science子刊：基因疗法新突破！在体内选择性扩增经过基因修饰的肝细胞

基因疗法为治疗遗传病提供希望，但是它的效率经常太低而没有治疗价值。如今，在一项新的研究中，来自美国俄勒冈健康与科学大学、斯坦福大学医学院和贝勒医学院的研究人员证实经基因修饰后对一种有毒药物产生抵抗力的肝细胞能够在活的小鼠体内选择性增殖，从而高达1000倍地增加转基因表达

生物谷 - 基因疗法，基因修饰 - 2016-06-10

国际著名的辛克斯顿团队称未来<font color="red">基因修饰</font>婴儿或可接受

国际著名的辛克斯顿团队称未来基因修饰婴儿或可接受

据英国广播公司（BBC）报道，著名的辛克斯顿团队（the Hinxton Group）近日发表声明指出，对人类早期胚胎的遗传基因进行编辑具有巨大的科研价值，这一技术未来有可能在伦理上被接受。今年上半年，中国中山大学基因功能学教授Jun-jiu Huang所主持的研究中，研究人员利用来自当地生殖医疗机构“

MedSci原创 - 基因编辑，婴儿 - 2015-09-12