双耳基因治疗-话题@MedSci

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致残性听力损失双耳基因治疗

2024-08-08发表于上海

梅斯管理员 (审核中...)

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#致残性听力损失# #双耳基因治疗#

Nat Med：双耳基因治疗对遗传性耳聋患者的安全性和有效性

2024-08-08发表于上海

yangchou (审核中...)

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全文收起 #双耳基因治疗# 全球范围内，超过5%的人口（约4.3亿人）患有致残性听力损失，其中包括3400万儿童。约2600万人患有先天性听力损失，其中60%由遗传因素引起。OTOF基因的致病突变导致耳蜗毛细胞的Otoferlin蛋白缺失或功能障碍，导致DFNB9型耳聋。DFNB9型耳聋特征为先天性或语言前重度至完全性双侧听力损失，占遗传性耳聋的2-8%。本研究旨在评估双耳AAV1-hOTOF基因治疗对五名儿童DFNB9患者的安全性和有效性，以期在更大范围内推广这一潜在的治疗方法。

2024-08-08发表于浙江省

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